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"간이나 신경세포 등, 특정 부위에만 작용하는 아데노부속바이러스(AAV) 벡터를 개발했습니다. 이를 통해 세계 최초로 루게릭병 치료제를 개발 중에 있 습니다"

문홍성 제닉스큐어 대표는 11일 서울 여의도동 콘래드호텔에서 "근육세포 에 작용하는 AAV를 개발해 루게릭병 치료제를 개발 중에 있으며, 로슈와 종근당 등에서 관심을 보이고 있다"며 이같이 말했다.

제닉스큐어는 AAV 유전자치료제 개발 및 AVV 벡터를 엔지니어링하는 바이오 전 문 기업이다. AVV벡터는 유전자치료제의 전달체 중 하나로, 해당 바이러스 안에 치료제를 넣어 유전자의 오류나 결핍을 수정하는 방식의 치료제다.

기존 AAV 벡터는 무차별적으로 작용했으나, 제닉스큐어는 자체 인공지능(AI) 프 로그램 '인사이트 마이너'를 통해 아미노산 서열을 삽입, 개량된 AAV 벡터를 개발할 수 있었다. 이에 신경세포나 간 등 특정 부위에서만 작용해 효과 는 높이고 부작용을 줄인 AAV 벡터 개발에 성공해냈다.

이중 신경세포에 선별적으로 작용하는 AAV 벡터를 기반으로 현재 세계 첫 근위 측측삭경화증, 일명 루게릭병 치료제 'GXC 303'개발에 나섰다. 루게릭 병 환자의 80%에서는 STMN2 단백질 발현이 감소돼 있는데, 유전자치료로 이를 개선하겠다는 것이다.

제닉스큐어는 쥐를 대상으로 한 동물실험에서 ,근위측측삭경화증을 앓고 있는 쥐에 GXC 303을 주입한 결과, 운동신경세포에서 정상 신경세포 수준의 축삭 재 생이 일어났음을 확인했다고 밝혔다. 문 대표는 "루게릭 치료제를 만드는 데 있어 한 발 다가갔다는 의미" 라며 "이러한 결과를 종근당과 로 슈를 포함한 다수의 글로벌 제약사에서 관심있게 보고 있다"고 설명했다.

그러면서 "해당 제품은 같은 퇴행성 질환인 파킨슨병이나 알츠하이머로도 확장이 가능하다"고도 설명했다. 회사에따르면 당사의 AI 시스템에 따라 AAV 전달체가 지속적으로 업그레이드 됨에 따라 현재 완성된 AAV 전달체는 20 24년 기술 이전 계약을 추진 할 것이라고 밝혔다.

오현아 기자 5hyun@hankyung.com

**이 기사는 한경닷컴 바이오 전문채널 <한경바이오인사이트>에 2024년 9월 11 일 19시52분 게재됐습니다.

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