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줄기세포치료제 개발사 안트로젠이 일본에 기술수출한 희귀질환 치료제 후보물 질의 임상 3상 환자 등록이 최근 종료됐다.

안트로젠은 지난 13일 일본에서 진행 중인 이영양성 수포성표피박리증(DEB) 치 료제 ‘allo-asc-sheet’ 임상 3상의 환자 등록이 완료됐다고 15일 밝혔다.

이 후보물질의 임상은 2015년 안트로젠으로부터 기술도입(LI)한 일본 이신제약 이 도맡아 진행하고 있다. 추적관찰 기간은 25주다. 올해 11월 말 효과와 안전 성에 대한 최종평가가 완료될 전망이다. 안트로젠은 이신제약과 일본 의약품 및 의료기기청(PMDA)와 사전 신약허가 미팅을 올해 내로 마무리하고 내년 중 품목 허가(NDA)를 신청한다는 계획이다.

이영양성 수포성표피박리증은 환자가 미국에서 2000명, 일본에서 500~700명에 불과한 희귀질환이다. 피부층을 구성하는 진피와 내피 사이에 접착제 역할을 하 는 ‘콜라겐7’을 선천적으로 합성하지 못해 발생하는 유전질환이다 . 피부층이 제대로 붙어있지 못하기 때문에 약한 자극에도 몸에 커다란 물집이 잡히는 등 환자들의 삶의 질이 매우 낮다.

안트로젠 관계자는 “최근 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받아 나온 유전자 치료제는 환자당 투약비용이 60만~70만 달러에 이르나 치료 효과가 오래가지 않 는 것으로 알려졌다”며 “임상 결과로 미뤄 자사 후보물질이 치료 효능이 유지되는 기간이 더 길 것으로 기대된다”고 했다.

일본에서 신약허가를 받게되면 안트로젠이 완제품을 생산해 일본 시장에 공급할 예정이다.

이우상 기자 idol@hankyung.com

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