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미국 아베오나테라퓨틱스는 미국 식품의약국(FDA)과 수포성 표피박리증(RDEB) 치료제 후보물질 ‘EB-101’에 대한 품목허가 신청 전 회의(Pre-BLA meeting)를 마쳤다고 30일(현지시간) 밝혔다.

EB-101은 RDEB의 원인인 ‘COL7A1’ 유전자 돌연변이를 교정하는 유 전자 치료제다.

이번 Pre-BLA에서 FDA는 EB-101의 임상으로 얻은 효능 및 안전성 결과가 BLA를 신청하기에 적절하다고 했다. 앞서 요구했던 ‘레트로바이러스 전달체(r etroviral vector, RVV)’의 동등성(comparability) 자료도 제출됐음을 확 인했다.

지난 6월 FDA는 EB-101의 공정개발 및 생산(CMC) 검증을 위한 추가 자료를 제출 할 것을 아베오나에 요청했다. EB-101의 임상시험 시료에는 인디애나대에서 공 급한 RVV와 아베오나에서 직접 만든 RVV가 쓰였다. FDA는 이 두 물질이 같은 것 인지 입증하는 자료를 요구했다.

FDA는 BLA 제출 시 CMC에 관한 일부 보충 자료를 함께 제출할 것을 요구했다. 아베오나는 이를 위해 필요한 기본 데이터를 이미 보유하고 있다고 했다.

비쉬 세샤드리 아베오나 대표는 “pre-BLA 결과에 만족하며 앞으로 몇 주 간 기존 데이터를 모으고 재구성할 것”이라며 “FDA의 피드백을 기 반으로 올 가을 초 BLA 제출할 계획”이라고 말했다.

RDEB는 피부 및 점막 조직에 영향을 미치는 유전자 질환이다. 피부의 진피와 표 피가 서로 떨어지지 않게 고정하는 콜라겐 단백질이 만들어지지 않아, 환자는 작은 자극에도 물집이 생성되고 통증을 느낀다.

국내에서는 안트로젠이 RDEB를 대상으로 붙이는 줄기세포 치료제 ‘ALLO- ASC-EB’를 개발하고 있다. 줄기세포가 상처 치유에 필요한 성장인자 및 세포외기질 단백질을 분비한다. 이를 통해 손상 부위의 상처를 치유하고 피부조 직 재생을 촉진하는 원리다. 국내 임상 1·2상을 진행 중이다.

안트로젠은 일본 이신제약에 ALLO-ASC-EB를 기술이전했다. 이신제약은 3상을 진 행 중이다. ALLO-ASC-EB은 작년 6월 일본에서 후생노동성으로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 미국에서도 희귀의약품으로 지정받아 임상 2상을 진행하고 있다 .

박인혁 기자 hyuk@hankyung.com

**이 기사는 2023년 8월 31일 08시 59분 <한경 바이오인사이트> 온라인에 게재 됐습니다.

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