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파로스아이바이오의 국내 첫 '인공지능(AI) 기반 신약'이 잇따라 의료현장에서 사용되고 있다.

1월18일 식품의약품안전처 의약품정보시스템에 따르면 파로스아이바이오의 'PHI-101'이 지난 12일 식품의약품안전처로부터 급성골수성백혈병(AML) 환자에게 처방하기 위한 치료목적사용승인을 받았다. 가톨릭대학교 서울성모병원이 최근 식약처에 파로스아이바이오의 PHI-101을 불응성·재발성 급성골수성백혈병 환자에게 잇따라 처방하기 위해 치료목적 사용을 신청했으며 의료현장에선 PHI-101의 치료 효과에 긍정적인 신호로 보고 있다.

치료목적 사용승인 제도는 다른 치료 수단이 없거나 생명을 위협하는 중증 환자 등의 치료를 위해 허가되지 않은 임상시험용 의약품이더라도 사용할 수 있도록 하는 제도다. 병원에서 해당 의약품을 특정 환자의 치료를 위해 사용하겠다고 신청하면 된다. 치료목적 사용승인을 신청한 병원과 특정 환자에게만 쓸 수 있다. 치료목적사용 승인은 임상시험이나 조건부 허가 절차와는 별개이며 카톨릭대학교 서울성모병원은 PHI-101의 임상에 참여하고 있진 않다.PHI-101은 지난해 이어 올해 급성골수성백혈병의 치료목적 사용승인을 잇따라 받고 있으며 작년 4월 연세대학교의과대학세브란스병원(악성흑색종), 작년 8월 초와 말 서울성모병원 등에서 처방됐다. 또한 12월은 서울아산병원이 AML 치료 후 완전관해 유지를 위해 PHI-101을 투여하는 치료목적사용 승인을 받았다.급성골수성백혈병은 혈액세포를 생성하는 줄기세포인 조혈모세포가 악성세포로 변하는 혈액암이다. 고령층일수록 치료가 어렵고 생존율이 낮으면서 재발률이 높은 암으로 꼽힌다.파로스아이바이오관계자는 "PHI-101 임상 환자에서 완전 관해 사례가 나오는 등 고무적인 상황"이라며 "또한 치료목적 사용 승인 요청에 긍정적으로 협조하고 있다"고 말했다.한편 PHI-101는 급성 골수성 백혈병, 재발성 난소암 치료에 활용되는 후보물질이다.  파로스아이바이오가 AI 신약 개발 플랫폼 케미버스를 활용해 개발 중이다. 임상 절차는 국내와 호주에서 임상 1b상 시험 마무리단계를 진행하고 있으며 임상 2상을 앞두고 있다.파로스아이바이오는 2025년 상반기 조기 상용화를 목표로 하고 있다. 국내에서 품목허가를 받게 되면 유일하게 상용화에 성공한 첫 AI 기반 신약이 된다.

인공지능(AI) 기반 혁신 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오는 미국혈액학회(ASH, American Society of Hematology)에 참가해 급성 골수성 백혈병 치료제(AML) 'PHI-101'의 임상 1a·b상 연구 결과를 공개했다고 작년 12월12일 밝혔다.

미국혈액학회는 지난 12월 9일(현지 시각)부터 12일까지 미국 샌디에고에서 열린 세계 최대 규모의 혈액암 분야 학술 행사다.PHI-101의 임상 1상 시험은 다른 치료제 사용 후 재발했거나 불응한 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 진행하고 있다. 시험 결과 모든 용량에서 내약성이 우수하고 투여 제한 독성(DLT, Dose Limiting Toxicity)이 발생하지 않았다.임상 1b상은 확장 권장 용량(RDE)인 160mg 단일 요법으로 진행하고 있으며, 현재까지 평가 가능한 환자의 60%가 종합 완전관해(Composite Complete Response)를 보였다. 종합 완전관해란 완전관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 CR(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS, Morphologic Leukemia-Free State)를 포함한 수치다.특히 파로스아이바이오는 이번 발표에서 스위스계 글로벌 제약사 노바티스의 미도스타우린으로 치료 후 재발한 68세 남성 환자 사례를 공개했다. 이 환자는 PHI-101을 지속적으로 투여해 최종 완전관해(CR) 판정을 받았고, 약 3주 경과 후 동종조혈모세포이식(HSCT)이 진행됐다.흔히 '골수이식'으로 알려진 조혈모세포이식은 암세포가 제거된 후 자기 또는 타인의 건강한 조혈모세포를 이식해 건강한 혈액 기능을 회복하는 적극적 AML 치료법이다. PHI-101 약물 치료로서 혈액암 세포인 골수아세포(BM blast)를 5% 미만으로 줄여 조혈모세포이식이 가능하게 됐다.이밖에 PHI-101 투여를 통해 종양 크기가 줄거나사라지는 객관적 반응률(Overall Response Rate, ORR)은 80%로 나타났다. FLT3 돌연변이 환자에 대한 객관적 반응률은 60%다. 급성 골수성 백혈병 환자의 약 30~35%가 FLT3 유전자 변이를 보이며, 이 변이가 있으면 그렇지 않은 환자 대비 생존율이 약 2배 낮고 재발 위험은 높다고 알려져 있다.파로스아이바이오는 2024년 상반기 PHI-101의 임상 1상 시험을 종료하고, 하반기에 미국과 호주, 국내에서 2상에 돌입할 예정이다. 2025년경 PHI-101의 임상 2상을 마무리하고 '개발 단계 희귀의약품 제도'를 통해 조건부 품목 허가를 신청해서 조기 상용화하는 것이 목표다.PHI-101은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(Orphan Drug Designation)으로 지정된 물질이다. 국내에선 지난 8월 두 차례에 걸쳐 급성 골수성 백혈병 환자를 대상으로 치료 목적 사용 승인을 받은 바 있다. 치료 목적 사용 승인은 생명이 위급하거나 중대한 상황에 있음에도 불구하고 적절한 치료 수단이 없는 환자에게 식품의약품안전처가 의약품 사용을 허가하는 제도다.한혜정 파로스아이바이오 미국법인 대표는 "PHI-101이 차세대 급성 골수성 백혈병 치료제의 가능성을 입증하며 글로벌 무대와 학계에서 높은 평가를 받아 뜻깊게 생각한다"며 "치료 대안이 절실한 희귀 혈액암 환자들을 위해 조속히 상용화할 방안을 모색 중"이라고 밝혔다.한편, 파로스아이바이오는 인공지능 신약 개발 플랫폼을 활용해 희귀난치성 질환 치료제를 개발하는 바이오테크기업이다. 미충족 수요가 높은 희귀의약품 개발 과정에 드는 시간과 비용을 효과적으로 단축하기 위해 인공지능 플랫폼 '케미버스(Chemiverse™)'를 자체 개발했다. PHI-101은 케미버스의 질환-타깃-약물-화합물 간 상관관계 네트워크 분석을 통해 급성 골수성 백혈병에 이어 재발성 난소암, 삼중 음성 유방암, 방사선 민감제 등으로도 적응증을 확장해 연구·개발 중이다.