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젬백스앤카엘 CI (사진=젬백스앤카엘 제공)

[서울 = 뉴스핌] 메디컬투데이 = 젬백스앤카엘이 진행성핵상마비(PSP) 환자를 대상으로 한 GV1001의 국내 2a상 임상 톱라인 결과를 수령하고 PSP 치료제로서의 개발 가능성을 확인했지만, 그 유효성에 있어서는 아직 예측불가다.

임상 결과, GV1001 0.56mg 투여군에서 효과를 보였다. 특히 진행성핵상마비 리차드슨 신드롬(PSP-RS) 유형 환자군에서 치료제로서의 높은 가능성을 확인했다.

해당 GV1001 2a상 임상은 국내서 PSP 환자 78명을 대상으로 위약, GV1001 0.56mg, 그리고 1.12mg을 각각 6개월간 투여하며 진행했다. 또한 유효성과 안전성 평가변수를 수집해 PSP 치료제로서 GV1001의 가능성을 가늠하고 후속 임상시험으로의 진행 가능성을 판단할 근거로 삼고자 진행했다.

1차평가 변수인 MMRM추정법을 이용한 최소자승평균으로 계산한 PSP 등급척도 점수 변화량은 6개월 동안 GV1001 0.56mg 투약군은 2.14점 악화된 반면, 위약군은 4.10점 악화돼 투약군에서 질병 진행이 48% 지연된 결과를 얻었다.

또한 post-ad-hoc 민감도 분석으로 시행한 단순평균 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 1.35점 악화된 반면, 위약군은 4.36점 악화돼 투약군에서 질병의 진행이 70% 지연됐다.

대개 임상적으로 지칭하는 전형적인 PSP의 경우는 PSP-RS 유형으로, 전체 PSP 환자의 다수를 차지한다. 다른 PSP 유형에 비해 질병의 진행 속도가 빠른 편이고, 평균 생존기간도 짧다.

임상시험서 대상 환자를 PSP-RS 유형으로 범위를 좁혔을 때, 최소자승평균값이 GV1001 0.56mg 투약군은 1.88점 악화된 반면, 위약군은 4.45점 악화돼 투약군서 질병 진행이 58% 지연된 결과를 얻었다.

또한 post-ad-hoc 민감도 분석으로 시행한 단순평균값 분석에서 GV1001 0.56mg 투약군은 0.25점 악화된 반면, 위약군은 5.19점 악화돼, 투약군서 질병 진행이 95% 지연됐다.

PSP는 파킨슨병처럼 보행장애와 강직, 떨림, 인지 저하 등 증상을 동반하지만, 질병의 진행 속도가 더 빠르고 근본적인 치료제가 없는 퇴행성 질환이다.

전형적인 PSP 증상들을 보이는 유형으로 초기 낙상, 초기 인지기능장애와 함께 수직 주시 장애와 자세 불안정 등 증후를 보인다. 다른 타입의 PSP 보다 타우 축적이 심하며 소뇌, 치아핵, 다리뇌핵과 전두엽, 두정엽 등 넓은 부위가 침범된다.

젬백스 관계자는 "모수가 78명으로 굉장히 작기도 했고, 짧은 6개월 동안 임상을 진행해서 사실상 유효성을 확인하기는 어려웠다"며 "다만 희귀질환이다 보니 모집이 어려웠고, 객관성 확보는 다른 질환에 비해 어려운 건 사실이다"라고 전했다.

이어 "임상을 통해 급성마비 치료제 개발 가능성을 확인한 상태고, 데이터가 좋았기 때문에 글로벌 3장 진입 예정이다"고 덧붙였다.

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