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“AT101은 가장 효능이 좋은 키메라 항원 수용체 T세포(CAR-T) 치료제보다 효능이 우월합니다.”

앱클론 이종서 대표는 11일 서울 여의도동 콘래드호텔에서 열린 '코리아 인 베스트먼트 위크(KIW) 2024'에서 “CAR-T 치료제는 모든 치료에서 효 과를 보지 못한 환자가 투약받기 때문에 조금이라도 우월한 치료제가 시장을 장 악할 수 있다”며 이같이 말했다.

CAR-T는 환자 맞춤형이란 것이 특징이다. 우선 환자의 혈액을 채취해 T세포를 분리한다. 환자의 T세포는 암세포 살상 능력을 보유하고 있지만, 공격 대상을 인식하지 못한다. 여기에 암세포를 찾아가는 길잡이 역할을 하는 CAR을 달아주 는 유전자 조작을 하면 CAR-T가 된다. CAR-T를 대량 증식한 뒤 품질검사를 거쳐 환자에게 투약한다.

앱클론이 자체 개발한 CAR-T 치료제 AT101는 질환 단백질 CD19를 타깃으로 한다 . 현재 국내 임상 2상을 진행 중이다. 적응증은 혈액암의 일종인 미만성 거대B 세포 림프종(DLBCL)이다. 이미 미국에 출시된 CD19 CAR-T 치료제는 노바티스 킴 리아, 길리어드사이언스 예스카타, BMS 브레얀지, 길리어드사이언스 테카루스 등 4개가 있다.

이 중 가장 효능이 좋은 제품은 예스카타이다. 하지만 예스카타는 한국에 출시 하지 않은 상태이다. 국내 환자들이 투약받을 수 있는 CAR-T 치료제는 킴리아가 유일하다.

예스카타는 후발주자임에도 불구하고 CAR-T 치료제 중 유일하게 블록버스터로 등극했다. 지난해 매출 15억 달러(2조원)를 기록했다. 킴리아는 지난해 매출 5 억800만 달러에 그쳤다. 이 대표는 “예스카타가 킴리아보다 늦게 출시했 어도 매출이 3배 높게 나오는 이유는 10% 정도 효능이 더 좋았기 때문”이 라며 “혈액암 환자의 마지막 치료 수단인 CAR-T 치료제는 조금이라도 좋 은 효능이 나타난 제품을 사용할 수밖에 없다”고 설명했다.

AT101의 임상결과를 보면 킴리아뿐만 아니라 예스카타의 효능을 앞선다. AT101 은 임상 1상에서 투약 이후 약 2년의 장기추적 결과 전체생존율(Overall Survi val, OS)이 80%를 기록했다. 같은 약 2년 추적에서 킴리아의 OS는 40%에 불과하 다. 예스카타의 OS 역시 50%이다.

AT101를 투약한 환자들이 뛰어난 생존율을 보일 수 있었던 이유는 항체의 차별 성이 꼽힌다. FDA 허가를 받은 CD19 타깃의 CAR-T 치료제(예스카타, 킴리아, 테 카투스, 브레얀지) 모두 마우스 유래 항체 FMC63을 사용한다. AT101은 앱클론이 자체 개발한 인간화 항체 h1218를 썼다. FMC63는 우리 몸에 없는 동물 유래 항 체이기 때문에 이물질로 인식해 면역 거부 반응이 빨리 일어난다. 반면 인간화 항체 h1218은 면역 거부 반응 없이 오래 머무를 수 있다.

이 대표는 “AT101은 킴리아 투약 농도의 절반도 안 되는 낮은 농도로 투 약한 환자들이 포함돼 있음에도 불구하고 OS에서 월등한 효과를 보였다” 며 “후발주자로 시장에 출시해도 강력한 경쟁력이 있음을 증명한 데이터 ”라고 설명했다.

지난해 10월 국정감사에서 공개된 자료에 따르면 킴리아는 투여 6개월에 130명 중 99명이 환급대상으로 분류됐다. 킴리아 투여 환자 중 75% 이상이 의미 있는 효과를 보지 못했다는 의미다.

앱클론은 연내 AT101의 신속승인 절차를 밟을 계획이다. 이 대표는 “CAR -T 치료제는 이제 환자의 장기 생존율 경쟁으로 접어들었다”며 “예 스카타를 따라잡은 AT101의 OS 데이터는 후발주자로 시장에 출시해도 경쟁력이 있음을 증명한 것”이라고 덧붙였다.

김유림 기자 youforest@hankyung.com

**이 기사는 한경닷컴 바이오 전문채널 <한경바이오인사이트>에 2024년 9월 11 일 13시37분 게재됐습니다.

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