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“세계 최초로 진행성 핵상마비(PSP) 환자의 증상을 개선하는 치료제를 개 발하겠습니다.”

이석준 젬백스 대표는 6일 인터뷰에서 “GV1001은 PSP 적응증의 치료목적 사용승인에 참여한 환자가 효과를 보이면서 개발에 착수하게 됐다”며 이 같이 말했다.

젬백스의 GV1001은 펩타이드 기반의 신약 후보물질이다. 치료목적사용승인은 생 명을 위협하는 중대한 질환을 가진 환자를 치료하는 경우, 대체 치료수단이 없 는 환자를 치료하는 경우 등에 한해 임상 중인 의약품을 사용할 수 있도록 허가 해 주는 제도이다.

PSP는 신경 퇴행성 질환이다. 운동, 균형, 시력, 언어 및 인지 기능에 문제가 발생한다. 증상은 시간이 지나면서 악화된다. 특히 PSP 후기 단계에서는 음식을 삼키기도 어려워 튜브로 영양을 공급받게 되며, 휠체어에 의존해 생활할 정도 로 환자의 삶의 질에 상당한 영향을 미친다. 이 때문에 평균 생존 기간은 증상 이 시작되고 5~10년에 불과하다.

하지만 PSP는 어떠한 치료제도 없는 상황이다. PSP의 발병 원인조차 규명하지 못했기 때문이다. 다만 여러 연구에 따르면 뇌에 타우 단백질의 비정상적인 축 적, 산화스트레스에 의한 뇌 조직 손상, 유전, 신경의 염증 등을 관련 요인으로 추정한다.

앞서 2019년 GV1001은 식품의약품안전처로부터 PSP의 치료목적사용승인을 받았 다. 서울의 한 대형병원에서 약 6개월~1년 동안 PSP 환자들을 대상으로 GV1001 의 투약을 진행했다. 그 결과 PSP 환자의 움직임이 개선되는 것을 확인했다.

이 대표는 “신경질환이 무서운 점은 신경세포가 한 번 죽으면 회복이 불 가능하다는 것”이라며 “하지만 GV1001을 투약한 PSP 환자의 마비 증상이 좋아지는 것을 확인하면서, 치료제로서 가능성에 확신이 들었다” 고 설명했다.

GV1001이 PSP에서 효능을 보이는 기전은 생식샘자극호르몬분비호르몬(GnRH)의 수용체인 GnRHR에 작용을 통해서다. GV1001를 통해 GnRHR이 활성화되면서 성상 세포(astrocyte)와 미세아교세포(microglia)의 신호체계를 조절하게 된다. 성상 세포는 뇌의 항상성을 유지한다. 성상세포의 균형이 망가지면 뇌혈관장벽(BBB) 의 견고함도 함께 무너진다. 미세아교세포는 타우와 아밀로이드 베타를 제거하 는 역할을 한다.

이 대표는 “PSP, 알츠하이머병 등 뇌의 신경세포가 퇴행하는 질환은 단순 히 타우와 아밀로이드 베타 덩어리들이 쌓여서 생기는 게 아니라 염증까지 동반 해야 한다”며 “타우와 아밀로이드 베타를 제거하고, 염증 활동까지 멈추게 해야만 치료할 수 있는 것”이라고 설명했다.

GV1001의 기전은 GnRH 외에도 다양한 연구가 진행 중이다. 그는 “GV1001 의 신경세포와 면역세포들 간의 상호작용 조절에 대한 기전은 꾸준히 연구를 수 행하고 있다”며 “조절 요인이 되는 타깃 도출에 대해서는 여러 가 능성을 염두에 두고 접근하고 있다”고 했다.

현재 젬백스는 PSP 환자 78명을 대상으로 국내 임상 2상을 진행 중이다. 위약군 , GV1001 0.56㎎, GV1001 1.12㎎으로 24주 동안 피하로 투약한다. 첫 4주는 주 1회, 나머지 20주는 2주 1회 투약한다. 유효성 평가는 마지막 투약을 마치고 2주 후 진행한다. 1차지표는 베이스라인 대비 진행성핵상마비 등급 척도(PSP-R S)이다. PSP-RS는 보행, 균형, 말하기, 삼키기, 눈 움직임 등을 측정한다. 환자 의 장애 수준에 따라 점수를 매긴다. 임상시험은 약물이 질병의 진행 속도를 늦 출 수 있음을 보여주는 것을 목표로 한다.

이 대표는 “이번 달 PSP 임상 2상의 마지막 환자 투여를 완료한다&rdquo ;며 “연내 또는 내년 초 탑라인의 공개를 통해 퍼스트인 클래스(계열내 최초)의 가능성을 볼 수 있을 것”이라고 했다.

시장조사기관 델브인사이트에 따르면 미국, 이탈리아, 스페인, 프랑스, 독일, 영국, 일본 등 주요 7개국의 2022년 PSP 환자수는 약 8만1000건, PSP와 관련된 시장 규모는 83억 달러(11조원)다. 2032년까지 연평균 성장률(CAGR)은 23.7%에 이를 전망이다.

젬백스는 GV1001의 기술수출과 직접 판매 모두 가능성을 열어두고 있다. PSP 적 응증으로 약가는 1년에 약 10만~20만 달러를 예상한다. 이 대표는 “임상 2상에서 효능을 보이면 아예 치료제조차 없기 때문에 마케팅 없이도 직접 판매 에 자신이 있다”며 “글로벌 유통망을 활용하기 위해 빅파마와 협력 도 염두하고 있다”고 했다.

김유림 기자 youforest@hankyung.com

**이 기사는 한경닷컴 바이오 전문채널 <한경바이오인사이트>에 2024년 9월 6일 09시25분 게재됐습니다.

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