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롯데호텔 제주에서 지난 20일 ‘2025 한경바이오인사이트포럼’이 개 최됐다. 조혜련 삼양홀딩스 바이오그룹 연구소장과 김성영 쓰리브룩스테라퓨틱 스 대표가 연사로 참석해 각 회사의 신약 개발 현황을 발표했다.

조혜련 삼양홀딩스 바이오팜그룹 연구소장은 “자체 개발한 유전자치료제 약물전달체 센스(SENS)는 모든 유전자치료제를 원하는 장기로 운반할 수 있다 ”고 말했다. 삼양홀딩스는 1924년 설립돼 지난해 100주년을 맞이한 회사 다. 연매출 5조원이다. 식품 바이오 등 여러 분야의 사업을 하고 있다.

현재 삼양홀딩스 바이오팜그룹은 유전자치료제의 전달체 개발에 집중하고 있다 . 자체 개발한 약물전달체 플랫폼은 센스(SENS)다. 유전자치료제는 약효가 나타 나기 위해서는 원하는 장기로 보내줄 수 있는 약물전달체가 필수다.

조 소장은 “기존의 약물전달체는 유전자치료제를 간으로만 전달하는 한계 , 여러 번 투약하면 독성이 나오는 부작용 문제가 있다”며 “센스는 간 이외에 다양한 장기로 약물을 전달할 수 있고, 여러 번 투약을 해도 독성이 나오지 않는다”고 말했다.

기존 약물전달체는 바이럴벡터와 지질나노입자(LNP)가 있다. 두 물질은 반복 투 약하면 외부물질로 인식돼 면역반응이 유발된다. 특히 약물전달체에 대한 항체 가 형성돼 더 이상 효능이 나오지 않게 된다. 즉 약물의 전달력이 떨어진다. 하 지만 센스는 이러한 문제를 극복했다는 설명했다.

조 소장은 “센스를 활용해 4000여개 신규 물질의 디자인을 완료하고, 25 0개를 합성 및 스크리닝을 완료했다”고 덧붙였다.



쓰리브룩스테라퓨틱스는 저분자화합물 알츠하이머 치료제 개발에 주력하고 있다 . 최근 레켐비, 키순라와 같은 아밀로이드베타 항체 약물이 역사상 최초로 알츠 하이머 진행을 늦추는 근본적 치료제로 승인됐다. 하지만 복합적 원인 중 단일 기전으로 인한 불충분한 효능, 뇌의 혈관성 부종 및 혈관외 삼출물 현상이 관찰 되는 ARIA 부작용, 높은 약가의 한계를 가지고 있다.

쓰리브룩스테라퓨틱스가 알츠하이머 타깃으로 개발 중인 TRPML1은 리소좀 이온 채널로 오토파지 및 리소좀 기능을 조절하는 핵심 단백질이다. 글로벌 제약사를 비롯한 많은 회사에서 퇴행성 뇌질환의 새로운 타깃으로 주목하고 있다.

리드파이프라인 3BT-1은 TRPML1을 활성화시키는 저분자화합물이다. 김성영 쓰리 브룩스테라퓨틱스 대표는 “3BT-1은 아밀로이드베타, 타우 응집체 제거, 손상된 미토콘드리아 제거, 항산화 및 항염증과 같은 알츠하이머의 복합적 원인 을 동시에 제거하는 다중기전 약물”이라며 “또한 생체 내 존재하는 오토파지 기능을 활성화하기 때문에 안전한 약물로, 새로운 알츠하이머 신약& rdquo;이라고 설명했다.

뇌는 외부 독성 물질을 제한하기 위한 특수한 혈관인 뇌 혈관 장벽(BBB)를 갖고 있다. 뇌의 항상성을 조절하기 위해 뇌 기능에 필수적으로 작용하는 분자만을 선택적으로 받아들인다. 이외의 물질은 혈관 투과성이 매우 낮다. 알츠하이머 등 뇌 관련 질환 약물 개발이 어려운 이유다.

특히 3BT-1은 BBB 투과 약물이 될 것으로 기대하고 있다. 김 대표는 “기 존에 나온 항체 알츠하이머 신약은 BBB 투과 약효가 0.1%에 불과하다”며 “3BT-1은 저분자화합물이기 때문에 BBB 투과 측면에서 경쟁 약물보다 우 월한 효능을 보일 수 있을 것”이라고 덧붙였다.

김유림 기자 youforest@hankyung.com

**이 기사는 한경닷컴 바이오 전문채널 <한경바이오인사이트>에 2025년 2월 21 일 9시48분 게재됐습니다.

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