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세포치료제업체 큐로셀이 CAR-T(키메릭항원수용체 T세포) 치료제 ‘안발셀’의 임상 2상시험 최종결과보고서(CSR)를 수령했다고 5월29일 공시했다.

이번 CSR에는 지난 3월 공시한 톱라인(주요결과)에서 밝힌 유효성 결과에 추가로 안전성 결과가 추가됐다. CSR의 주요 내용인 안발셀 임상 2상 최종 유효성은 지난 3월 공시한 톱라인 결과와 동일하다.

큐로셀은 재발성·불응성 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 대상으로 임상 2상을 수행했다. 유효성 분석 대상자 73명 중 완전관해(CR)에 도달한 비율은 67.1%였다. 임상시험 성공여부를 판단하는 1차 평가지표인 객관적반응률(ORR)은 75.3%였으며, 회사측은 임상시험 설계 당시 가정했던 통계적 유의성을 확보했다고 밝혔다.

안전성 데이터는 국내에서 쓰이는 경쟁약 대비 우수한 것으로 나타났다. 임상 2상에서 관찰된 3등급 이상의 사이토카인방출증후군(CRS)은 8.9%, 3등급 이상의 신경독성(NE)는 3.8%였다. 국내에서 유일하게 판매되는 CAR-T 치료제인 킴리아(노바티스)의 3등급 이상 CRS와 NE 발생률은 각각 23%와 11%로 알려져 있다.

회사측은 안발셀의 유효성과 안전성 데이터를 종합하면, 기존 치료제에 비해 우수한 완전관해율과 낮은 부작용 발현이 기대된다고 했다. 이에 회사가 목표하는 일정인 내년 국내 허가 획득 시 시장에서 충분한 경쟁력이 있을 것으로 예상된다고도 했다.

김건수 큐로셀 대표는 “국내에서 최초로 진행한 CAR-T 치료제의 임상 최종보고서를 수령하게 되어 매우 감격스럽다”며 “임상시험을 통해 확인된 안발셀의 경쟁력을 의료현장에서 직접 체감할 수 있도록 만반의 준비를 하고 있는 만큼 내년 허가 목표에 차질 없도록 최선을 다하겠다”라고 말했다.

이번 결과는 2개 차수 이상의 치료에 재발 또는 불응하는 거대B세포림프종(LBCL) 환자를 대상으로 안발셀을 단회 투여한 후 안전성 및 유효성을 평가하는 공개, 다기관, 단일군 임상시험을 통해 얻었다. 이 임상은 2022년 3월부터 2023년 9월까지 만 22~85세 성인남녀 79명을 대상으로 삼성서울병원 등 6개 기관에서 수행한 임상 2상으로 국내 최초의 CAR-T 치료제 임상시험으로국가신약개발사업의 지원을 받아 수행됐다.

올 1분기 개별기준 매출액은 미발생. 영업이익은 90.07억 적자로 57.29억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 95.47억 적자로 55.19억 적자에서 적자폭 확대.

최초의 국산 CAR-T 개발을 꿈꾸는 큐로셀이 '안발셀' 2상 톱라인 데이터를 공개했다. 완전관해율 67%를 포함한 객관적 반응률(ORR) 75%이다. 국내에서 사용되고 있는 경쟁 CAR-T 제품을 능가하는 긍정적인 결과다.

안발셀은 후발주자이지만 효능과 가격, 제조기간 등에서 충분한 장점을 발휘할 것으로 점쳐진다. 더벨은 김건수 큐로셀 대표를 통해 안발셀 허가임상 결과의 의미를 들었다.

큐로셀은 3월7일 CAR-T 치료제 안발셀의 국내 2상 임상시험 톱라인 결과를 발표했다. 혈액암 중 하나인 재발성·불응성 거대 B세포 림프종 환자 79명을 대상으로 한 결과 안발셀은 통계적 유의성을 충족했다.

2상의 1차 유효성 평가변수는 객관적 반응률이다. 유효성 분석에 포함된 73명 중 55명(75.3%)에서 유효한 반응을 보였다. 이 중 67.1%는 완전관해(종양이 완전히 사라진 상태)를 기록했다. 부분반응은 8.2%였다.

안발셀 2상은 대조군이 없는 임상으로 통계적 기법에 따라 신뢰구간 하한이 20%보다 크면 안발셀 유효성을 입증했다고 판단한다. 분석 결과 안발셀의 반응률이 통계적 유의성을 확인했다는 설명이다.

김 대표는 더벨과의 전화 인터뷰에서 "경쟁약과 헤드 투 헤드(head-to-head) 임상이 아니어서 직접적인 비교를 할 수 없지만 완전관해 등 반응률이 여타 치료제보다 좋게 나왔다는 사실을 고무적으로 보고 있다"고 말했다.

1차 중간평가 때보다 모수가 많아지면서 데이터 조정이 있었지만 그럼에도 우수한 효능을 입증했다는 설명이다.

이는 안발셀이 국내 품목허가에 한발짝 더 다가갔다는 의미이기도 하다. 안발셀의 경우 2상 데이터로 품목허가를 신청할 수 있다.

오는 하반기 식품의약품안전처에 안발셀 허가를 신청할 계획이다. 내년 결과를 받을 수 있을 것으로 기대된다.

김 대표는 "비임상 단계부터 식약처와 긴밀히 소통해왔고 2상 데이터를 정리해 빠르게 품목허가를 신청할 계획"이라고 덧붙였다.

안발셀은 국산 최초의 CAR-T 치료제로 비슷한 적응증을 지닌 경쟁약으로는 노바티스의 '킴리아'가 있다. 킴리아는 지난 2022년 4월 건강보험 급여 인정을 받아 △두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성인 성인 미만성 거대 B세포 림프종 △25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병에서 쓰이고 있다.

이미 동일 적응증을 킴리아가 선점했지만 안발셀은 분명한 경쟁력을 지닌다. 김 대표는 △높은 효능 △저렴한 약가 △짧은 제조기간을 들었다.

첫 번째는 단연 약효다. 기존 CAR-T를 사용하던 의료진들이 안발셀 임상에 참여했는데 환자에서 높은 반응과 우수한 종양제거능력을 인정했다는 후문이다.

김 대표는 "안발셀의 가장 강력한 경쟁력은 약효"라며 "안발셀을 통해 얻을 수 있는 의학적 베네핏에서 안발셀이 가장 확률이 높고 의료진의 선택을 받을 수 있으리라 생각한다"고 자신했다.

안발셀의 또 다른 강점은 짧은 제조기간이다. CAR-T는 맞춤형 치료제로 환자에 바로 약을 투여할 수 없다. 환자의 혈액을 채취해 제조소에서 유전자 조작을 거친 뒤 환자에게 다시 배송된다. 특히 외국 약인 킴리아는 제조소가 해외에 있어 약이 오고가는데 긴 시간이 걸린다. 킴리아의 제조 기간은 30~40일 정도로 알려졌다.

큐로셀은 CAR-T 제조를 최대한 줄일 수 있도록 품질검사 신속검사법을 개발하고 대전에 자체 제조시설도 마련했다. 채취부터 투약까지 걸리는 기간을 16일로 기존보다 두 배 이상 단축했다.

더불어 기존 치료제보다 더 저렴한 약가를 고려하고 있어 허가 시 급여 등재도 수월할 것으로 전망된다. 킴리아의 국내 약가는 약 3억6000만원에 달한다.

큐로셀은 빠른 상용화 전략으로 안발셀의 국내 허가를 받은 후 적응증을 넓혀가는 동시에 해외 시장도 공략할 계획이다.

김 대표는 "림프종보다 환자수가 훨씬 많은 전신 홍반성 루푸스 등 안발셀의 새로운 적응증을 타깃하는 동시에 해외 진출에도 속도를 높일 것"이라며 "일본 등 아시아 지역을 우선으로 안발셀의 영역을 넓혀갈 계획"이라고 말했다.

작년 개별기준 매출액은 미발생. 영업이익은 311.30억 적자로 214.25억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 295.75억 적자로 388.85억 적자에서 적자폭 축소. 

세포유전자치료제 개발전문 업체. 국내 최초로 식약처로부터 차세대 CAR-T 치료제의 임상시험 승인을 획득한 CD19 CAR-T 치료제를 비롯하여 혈액암 CAR-T, 고형암 CAR-T, 동종유래 CAR-T 등 여러 신약 파이프라인을 보유. 

현재 세계적으로 판매되고 있는 6개 제품의 일반 CAR-T 치료제 대비 CAR-T 치료제의 성능을 저하시키는 2종류의 면역관문수용체를 동시에 억제할 수 있는 차세대 혁신 CAR-T 기술을 자체 개발에 성공하여 한국, 유럽, 일본, 미국에 특허 등록을 하였고 임상시험을 성공적으로 수행 중. 현재 판매용 제품은 보유하고 있지 않음. 최대주주는 김건수 외(33.90%). 

2022년 개별기준 매출액은 미발생. 영업이익은 214.25억 적자로 152.87억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 388.85억 적자로 535.76억 적자에서 적자폭 축소.

작년 11월9일 상장, 당일 18200원에서 저점을 찍은 후 등락을 보이는 가운데 점차 저점과 고점을 높혀오는 모습에서 올 3월7일 43000원에서 최고가를 찍고 밀렸으나 4월8일 28500원에서 저점을 찍고 등락을 보이는 가운데 점차 저점과 고점을 높혀오는 모습에서 5우러30일 38500원에서 고점을 찍고 긴 윗꼬릴 달며 밀리는 중으로, 이제부턴 밀릴때마다 물량 모아둘 기회로 볼 수 있겠습니다.

손절점은 33150원으로 보시고 최대한 저점을 노리시면 되겠습니다. 34500원 전후면 무난해 보이며 분할매수도 고려해 볼수 있겠습니다.목표가는 1차로  38000원 부근에서 한번 차익실현을 고려해 보시고 이후 눌릴시 지지되는 저점에서 재공략 하시면 되겠습니다. 2차는 41800원 이상을 기대 합니다.

감사합니다.