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전립선암은 전 세계 남성 암 중에서는 유병률 1위, 암 사망률 2위를 기록하고 있다. 방광 아랫부분 요도를 감싸고 있는 전립선은 정액을 생산하고 요도로 배출시키는 남성 생식기관이다. 이 전립선 주변으로 시작되는 악성 종양이 전립선암이다. 한국인에서는 발병 비율이 낮았던 전립선암이 어느새 남성 암 4위에 올라섰다. 중앙암등록본부 자료에 따르면 전립선암은 국내 암 발생률 중 7위(5.5%), 남성 암 발생률 4위(10.5%)에 올랐다. 전립선암 환자는 2000년 1304명에 불과했지만 2017년에는 1만2797명으로 9년 새 약 9.8배 증가했다.
중년 남성을 위협하는 전립선암의 위험인자로는 동물성 지방 섭취 등 서구화된 식습관, 흡연, 비만이 꼽힌다. 하지만 더욱 주목해야 할 것은 ‘유전력’이다. 전립선암은 여성의 유방암과 비슷하게 유전되는 경향이 강한 암이다. 이러한 전립선암뿐 아니라 노년기에 많이 발생하는 비뇨기계 암 분야에 손꼽는 권위자가 있다. 바로 변석수 분당서울대병원 비뇨의학과 교수가 그 주인공이다. 지난 8일 경기 성남시에 있는 분당서울대병원에서 만난 변석수 교수는 “전립선암은 유전적 소인이 강한 영향을 준다”면서 “모든 암이 그렇듯이 전립선암도 조기에 진단해 발견되면 대부분 완치할 수 있다”고 말했다.
변 교수는 2003년 분당서울대병원 개원에 맞춰 비뇨의학과 교수로 근무를 시작했다. 그는 암의 조기 진단이 가장 중요하다고 말한다. 변 교수는 “전립선암, 신장암, 방광암 등 비뇨기계 암 환자들을 진료하면서 종양이 늦게 발견돼 투병 끝에 사망한 환자들을 보며 안타까움을 느꼈다”면서 “암을 초기에 발견하는 것이 가장 중요하다는 것을 체감했다”고 강조했다.
전립선암 발생 원인은 아직 명확히 밝혀지지 않았지만 연령, 인종, 가족력이 가장 중요한 위험 요인이고 환경적 측면이 복합적으로 작용하는 것으로 알려져 있다. 그중에서도 서양인을 대상으로 한 기존 연구에 의하면 약 9~13%의 전립선암이 가족력을 가진 유전적 성향이 있는 것으로 보고된 바 있다. 변석수 교수팀과 이대서울병원 비뇨의학과 김명 교수팀이 한국인 환자들의 유전성 전립선암 유병률에 대한 국내 최초의 대규모 연구결과를 발표했다. 이 연구를 통해 가족성 전립선암 유병률은 8.4%(93명), 그중 직계 가족성 전립선암 유병률은 6.7%(74명)로 확인됐다. 변 교수는 “한국인에서도 가족성 전립선암 유병률이 서구에서의 가족성 전립선암 유병률인 9~13%와 비슷하다는 결론을 도출할 수 있었다”고 설명했다. 변 교수는 “전립선암의 가족력이 있는 경우에는 보통 권장하는 50세보다 이른 45세부터 보다 적극적인 전립선암 선별검사를 통한 조기 검진이 필요하다”고 덧붙였다. 50세 이상의 남성은 1년에 한 번 정도 검진할 때 혈액을 통한 전립선 특이항원(PSA) 검사를 시행하는 것이 좋다.
그는 한국인에 특화된 전립선 발병위험 유전자검사 상용화가 필요하다는 점도 강조했다. 그는 의사이자, 사업가이기도 하다. 10년 이상 전립선암의 인종적 차이에 대한 연구를 진행한 끝에, 전립선암 예측 진단키트를 개발하는 벤처기업 ‘프로카젠’을 창업했다. 유방암 발병 위험 유전자로 알려진 BRACA 유전자는 전립선암에도 영향을 미친다. 이 유전자 돌연변이를 갖고 있던 미국 배우 앤젤리나 졸리가 유방절제 수술을 하면서 화제가 되기도 했다. 전립선암 환자 중 BRCA 유전자 변이 영향을 받는 환자는 약 10% 정도다. 변 교수는 “여성에게 유방암과 난소암을 유발하는 BRACA2 유전자 돌연변이가 남성에게는 전립선암 위험을 높인다는 연구 결과도 나와 있다”면서 “가족력을 가진 이들에게 유전자를 토대로 사전에 위험도를 알려 질병 악화를 막는 막을 것”이라고 말했다.
변석수 교수는 전립선암·신장암 부문 로봇수술의 대가이기도 하다. 지난 20여년간 2999례 이상의 로봇수술을 시행했다. 그는 모든 암 수술을 로봇을 통해 시행한다. 전체 외과의 중 가장 많은 로봇수술을 시행한 교수로도 꼽힌다. 세계적으로 널리 쓰이는 수술용 로봇 ‘다빈치’ 제조사인 ‘인튜이티브 서지컬’은 변 교수의 영상을 전 세계 의사들의 교육 프로그램으로 활용하고 있다. 변 교수가 고안한 ‘아시아인 체형에 맞춘 부분 신장 절제술’은 다른 아시아 의료진을 교육할 때 사용하고 있다.
국내 전립선암 수술의 절반 이상에서 로봇수술이 활용된다. 초기 전립선암 수술은 근치적전립선절제술로 전립선과 정낭을 모두 제거하고 방광과 요도를 이어준다. 로봇수술은 관절이 있는 로봇팔을 사용해, 각도조절이 용이하다. 변 교수는 “로봇수술은 절개 범위를 최소화해 출혈이 적고 흉터 크기가 작아 환자의 수술 만족도가 높다”면서 “무엇보다 수술 후 생길 수 있는 부작용인 발기부전 회복률이 개복보다 양호하다”고 말했다. 그러면서 “앞으로 비뇨기계 종양 분야 부분절제 수술에서 로봇이 더욱 보편화될 것”이라고 덧붙였다.
전립선암도 4기 이상으로 진행될 경우 항암치료가 필요하다. 전립선 안에만 종양이 있을 경우에는 수술이 가능하지만, 다른 곳으로 전이가 되면 수술이 어려운 경우도 있다. 암이 중기 이상이나 말기인 경우 보통 호르몬 치료를 진행하고 그다음 항암치료를 하게 된다. 최근에는 좋은 치료제들이 개발돼 환자들에게도 희망이 생기고 있다. 그는 전립선암 수술뿐 아니라 전립선암 임상 연구에 있어서도 국내 손꼽히는 의사다. 현재 글로벌 제약사인 화이자, 얀센, 머크(MSD), 아스텔라스 등 약 10건 이상의 전립선암 분야 신약 개발 임상 3상에 참여하고 있다. 변 교수는 “요즘에는 4기암 환자들도 좋은 신약들이 나와서 생존율이 높아지고 있다”면서 “암이 늦게 발견돼 전이가 됐다고 하더라도 낙담하지 말고 항암 치료에 임하다 보면 좋은 결과를 기대할 수 있다”고 강조했다.
변 교수는 “국내에서 지금은 4위권에 머무는 전립선암 발병 비율은 앞으로 미국(남성 암 발병 1위)처럼 10년 내 1, 2위권이 될 가능성이 크다”면서 “규칙적인 운동, 조기 검진, 건강한 식습관, 비흡연을 생활화하는 것이 좋다”고 힘줘 말했다.
9·11 현장조사하다 암 걸린 FBI 요원들…그중엔 한국계도
최소한의 보호장구로 수색작업…열악한 지원 상황
벤젠 등 유해 물질에 노출돼 이후 암 진단
(서울=연합뉴스) 김지연 기자 = 미국에서 벌어진 9·11 테러 후 아수라장이 된 현장 조사에는 연방수사국(FBI) 요원들도 대거 투입됐다.
이들은 수색 끝에 항공기 블랙박스와 최소 2명의 납치범 신분증을 찾아내는 등 결정적 역할을 담당했다. 그러나 열악한 지원 상황 속에서도 임무를 이어나가며 결국 안타까운 희생을 치른 이들도 있었다.
11일(현지시간) 폭스5 등에 따르면 전직 FBI 특수요원이자 두 아이의 엄마인 로런 슐러는 혈액암의 일종인 다발골수종을 진단받아 투병해왔다.
그는 펜타곤 테러 직후 현장에서 잔해 속을 뒤지며 증거를 찾는 작업을 맡았다.
당시 초기 현장 지원 상황은 열악했다.
요원들은 처음 며칠간은 티셔츠에다가 병원용 안면 마스크나 고무장갑 등 최소한의 보호장비를 착용하고 일했다.
기본 물자가 워낙 부족한 탓에 당시 라텍스 장갑이나 세면도구 등을 기부하려고 나서기도 했다.
슐러는 당시 요원들이 "이에 대해 말을 아꼈다는 것이 흥미로운 점"이라면서 "모두 속으로는 이것이 문제가 될 수 있다는 점을 알았을 것"이라고 회상했다.
당시 슐러는 기체 앞부분 인근 지역에서 일했는데 주변 땅이 액체로 덮인 상황이었다고 전했다.
그는 "물 사이를 첨벙거리며 지나다녔는데 내 피부와 신발 안으로 다 들어왔다"며 "제트연료, 비행기에서 나온 화학물질, 빌딩에서 나온 석면과 먼지, 사망자 유해 등 이 모든 것들이 내 피부에 닿은 것"이라고 말했다.
그는 이때 피부에 닿은 액체가 그의 건강에 영향을 미쳤을 것이라고 했다. 제트연료 내 벤젠 물질은 혈액암을 유발하는 것으로 알려져 있다.
15년이 지난 후 건강검진 결과 슐러 몸에서는 췌장염과 신부전이 발견됐다.
또 그는 다발골수종도 진단받았다. 직접 검색해보니 테러 초기 대응팀 요원들에게서 흔히 발견되는 질병이라는 것을 깨닫게 됐다.
그와 비슷한 일을 하던 동료 중 일부는 세상을 떠났다.
슐러는 수년간의 투석, 화학요법과 신장 이식 끝에 상태가 호전되기 시작했다.
동료들을 비롯한 초기 대응팀 요원들을 기리기 위해 자선 운동에 나설 예정인 슐러는 "이들이 기억되길 바란다"고 호소했다.
테러 현장을 수색하다 순직한 이들 중에는 한국계 특수요원 웨슬리 유 씨도 있었다.
그는 1969년 서울에서 태어나 1996년부터 FBI에서 근무하기 시작했다.
테러 이후 유 씨는 당시 펜타곤 주차장 내 잔해 현장에서 기밀 자료 및 증거, 유해 등을 분류하는 작업을 맡았다. 또 창고 시설에서 기밀 물품이나 가능성 있는 증거, 위험 물질 등을 수집했다.
당시 유씨는 자욱한 매연과 먼지, 항공기 연료에서 나오는 연기 등을 뒤집어쓰고 작업해야 했다.
이후 2005년 3월에 다발골수종을 진단받았고, 2015년 10월 11일 세상을 떠났다.
질병통제예방센터(CDC)와 미국 국립 직업안전위생연구소는 당시 현장에서 유씨가 일했던 시설이 그의 질병을 유발하거나 악화시켰다는 증거를 발견했다.
FBI 홈페이지 '명예의 전당'에 따르면 9·11 테러 현장을 수습하다가 유독가스 등에 노출돼 순직한 이들은 현재까지 총 17명이다.
임상3상 결과, 벨리파립은 흡연 중인 NSCLC 환자의 전체생존율(OS) 이점이 없었기 때문이다.
PARP 억제제 계열 항암제는 글로벌 제약업계에서 주목하는 기전 중 하나다.
현재 미국식품의약국(FDA)으로부터 허가받은 PARP 억제제는 아스트라제네카 린파자(성분명 올라파립), 다케다제약 제줄라(니라파립), 클로비스 루브라카(루카파립) 등이 있다.
이번 결과는 Journal of Clinical Oncology에 게재됐다.
이번 임상3상 연구에서 미국 에모리의과대학 Suresh S. Ramalingam 교수 연구팀이 NSCLC 환자를 대상으로 기존 화학요법과 PRAP 억제제 벨리파립의 효능과 안전성을 조사했다.
연구에는 치료를 받지 않은 18세 이상 진행성 평편 비소세포폐암 환자 970명이 포함됐다. 이중 흡연자는 57%였다.
이들은 카보플라틴+파클리탁셀+벨리파립을 1일 2회 투여군(n=486)과 위약군(n=484)에 1:1 무작위 배정돼 최대 6주 동안 치료를 받았다.
1차 목표점은 현재 흡연 중인 환자의 OS로 설정했다.
연구 결과, OS 중앙값은 벨리파립군 11.9개월, 위약군 11.1개월로 나타났다(HR 0.905; 95% CI 0.774-1.101; P=0.226).
두 군간 무진행 생존기간(PFS)는 각각 5.6개월(중앙값)로 차이가 없었다.
LP52 바이오마커로 평가 가능한 환자(n=360)의 OS 중앙값은 LP52 양성 집단에서 벨리파립군이 14.0개월로 위약군(9.6개월) 대비 이점을 보였다(HR 0.66; 95% CI 0.49-0.89).
반면, LP52 음성 집단에서는 벨리파립은 위약군에 비해 OS 혜택이 없었다(11.0개월 vs 14.4개월; HR 1.33 95% CI 0.95-1.86).
이는 PFS 데이터에서도 유사하게 나타났다.
LP52 양성 집단의 PFS 중앙값은 벨리파립군이 5.78개월로, 위약군 5.62개월로 조사됐다(HR 0.79; 95% CI 0.57-1.08).
하지만 LP52 음성 집단의 PFS 중앙값은 위약군이 9.5개월로, 벨리파립군(5.88개월)보다 길었다(HR 1.38; 95% CI 0.97-1.98).
약물관련 이상반응은 벨리파립군과 위약군에서 각각 45%로 나타났는데, 흔한 이상반응은 빈혈, 피로, 호중구 감소증이었다. 3등급 이상반응은 벨리파립군 60%, 위약군 58%에서 보고됐다.
연구팀은 "흡연 중인 NSCLC 환자에 초점을 맞춘 이번 연구에서는 카보플라틴+파클리탁셀+벨리파립의 치료적 이점을 확인하지 못했다"면서도 "LP52 바이오마커는 벨리파립으로 혜택을 받을 가능성이 높은 환자군을 정의할 수 있게 됐다"고 말했다.
이어 "흡연 중인 NSCLC 환자에서 LP52 바이오마커의 예측 가능성을 확인하기 위한 추가적인 연구가 필요하다"고 덧붙였다.
악재 맞은 '젤잔즈'…FDA '심장질환·암·혈전·사망' 위험 경고
FDA, 시판 후 안전성 조사 결과 바탕으로 중증 심장 사건 위험 최종 결론 동일 JAK 억제제 계열 '올루미언트·린버트'도 돌출주의문 개정 필요
올해 초 안전성 논란에 휩싸였던 화이자의 JAK 억제제 젤잔즈(성분명 토파시티닙)가 결국 악재를 맞았다.
미국식품의약국(FDA)은 젤잔즈의 대규모 무작위 안전성 연구를 검토한 결과, 젤잔즈가 심장마비, 뇌졸중, 암, 혈전, 사망 등 중증 심장 관련 사건 위험을 높인다고 1일(현지시각) 최종 결론을 내렸다. 젤잔즈는 관절염 및 궤양성 대장염 치료제다.
젤잔즈는 올해 1월 시판 후 안전성 조사인 ORAL Surveillance 연구에서 악성종양과 주요 심혈관계 사건 발생 위험이 감지된 바 있다. 이후 FDA는 젤잔즈의 라벨 경고를 강화 또는 제한하기 전 연구의 최종 결과 분석을 기다린다는 입장을 밝혔지만 반전은 없었다.
이번 FDA 경고는 같은 계열의 JAK 억제제인 릴리의 올루미언트(바리시티닙), 애브비의 린버크(우파다시티닙)에도 적용된다.
올루미언트와 린버크는 젤잔즈와 유사한 대규모 안전성 연구가 이뤄지지 않아 위험이 확인되지 않았다. 그러나 FDA는 두 치료제가 젤잔즈와 작용기전을 공유한다는 점에서, 젤잔즈의 안전성 연구에서 확인한 유사한 위험이 올루미언트와 린버크에도 나타날 수 있다고 판단했다.
이에 FDA는 제조사에 젤잔즈에서 확인한 건강 관련 위험 정보를 담아 돌출주의문(boxed warning)을 개정하도록 요구했다.
이번 결정의 근거가 된 ORAL Surveillance 연구는 최소 한 가지 이상의 심혈관질환 위험요인을 가졌고 50세 이상인 류마티스관절염 환자를 대상으로 진행됐다.
전체 환자군은 젤잔즈 5mg 1일 2회 또는 10mg 1일 2회 복용군(젤잔즈군)과 TNF 억제제 투약군(TNF 억제제군)에 무작위 분류됐다.
젤잔즈 두 가지 용량을 종합해 평가한 최종 결과, 악성종양 발생률은 100인 년당 젤잔즈군 1.13명, TNF 억제제군 0.77명으로, 젤잔즈군에서 악성종양 위험이 48% 더 의미 있게 높았다(HR 1.48; 95% CI 1.04~2.09).
이와 함께 젤잔즈군은 TNF 억제제군 대비 주요 심혈관계 사건, 혈전증, 사망 등 발생률이 높았다. 폐암 및 림프종 발생률도 젤잔즈군에서 더 높게 보고됐다.
단, 또 다른 JAK 억제제인 자카비(룩소리티닙)와 인레빅(페드라티닙)은 관절염과 다른 염증성질환 치료에 적응증을 획득하지 않아 젤잔즈·올루미언트·린버트 등 처방 정보 업데이트가 필요한 치료제에 해당하지 않는다. 자카비와 인레빅은 혈액질환 치료에 사용되며 처방정보에 대해 다른 업데이트가 필요하다는 게 FDA의 판단이다.
FDA는 "의료 전문가를 위한 권고안에는 치료를 시작 또는 지속하기 전 개별적인 환자의 혜택 및 위험을 고려해야 한다는 내용이 포함될 것"이라고 밝혔다.
내년 1월 유럽 임상시험 등록시스템 변화…기업들 대응 필요
2022년 1월 31일부터 신규 시스템(CTIS)에 임상 등록 단계별 의무 시행 기존 국가별 임상시험 신청에서 단일시스템으로 신청…국내 기업도 대비해야
유럽 임상 시스템이 내년부터 각 국가별 신청에서 통합시스템으로 전환 등의 변화가 예정돼 있어 유럽 진출 기업들의 대비가 필요해 보인다.
한국바이오협회는 10일 내년 유럽 임상시스템 등록시스템 변경에 따른 사항 등을 안내했다.
협회측에 따르면 지난달 유럽연합 집행위원회(EC)는 새롭게 강화되는 임상시험규제법(Clinical Trials Regulation)에 근거해 2022년 1월 31일부터 임상시험정보시스템(CTIS)을 시행한다고 발표했다.
임상시험규제법은 유럽에서 임상시험의 제출, 평가, 감독 절차에 대한 조화를 목적으로 2014년에 채택됐으며 임상시험정보시스템이 완성되었다고 유럽연합 관보에 공고된 날로부터 6개월 후에 시행될 예정이었다.
또한 임상시험정보시스템 완료가 올해 7월 31일 관보에 공고됨에 따라 내년 1월 31일부터 시행하게 되었으며 기존 임상시험규정(Clinical Trials Directive)은 폐지되게 되는 것.
신규 임상시험정보시스템은 기존에 임상시험 승인을 받기 위해 국가별 관할부처 및 윤리위원회에 각각 임상시험 신청서를 제출해야 하는 단점을 개선해, 한번의 신청으로 30개의 EEA 국가에서의 임상시험 승인을 신청할 수 있도록 하는 단일 임상시험 제출, 평가 및 감독 시스템이다.
또한, 임상시험정보시스템을 통해 안전성 보고에 대한 평가도 진행하게 되어 출시 계획이 있거나 이미 출시된 의약품의 편익과 위험에 대한 이해는 물론, 국가별 임상환자 모집이나 국가간 임상결과와 지식 공유에도 기여할 것으로 기대하고 있다. 해당 시스템 관리는 유럽의약품청(EMA)이 담당한다.
특히 임상시험정보시스템 시행 시기는 2022년 1월 31일이나 단계적으로 의무 적용될 예정이다.
2022년 1월 31일부터 1년 동안은 기존 임상시험 체계와 병행해 선택이 가능하나, 2023년 1월 31일부터는 신규 임상시험은 의무적으로, 2025년 1월 31일부터는 진행 중인 모든 임상시험에 강제 적용된다.
유럽의약품청은 임상시험 신청자, 국가 관할당국 및 윤리위원회가 새로운 시스템을 원활하게 사용할 수 있도록 광범위한 교육 프로그램을 지속적으로 제공할 예정이라고 밝힌 상태다.
이에 따라 바이오협회는 유럽에서 임상시험을 진행하는 기업들은 변경된 임상등록시스템에 대한 대응이 필요하다고 설명했다.
바이오협회는 "유럽의약품청(EMA)는 다양한 이해관계자들이 새로운 시스템을 원활하게 사용할 수 있도록 교육 등을 지원할 예정"이라며 "유럽에서 임상을 진행하는 또는 진행하고자 하는 기업들은 새로운 임상시험 신청 시스템에 대한 대비가 필요할 것"이라고 전했다.
美, 제네릭·바이오시밀러 시장 진입 가속화 등 시나리오 발표
미국 경제의 경쟁 촉진에 관한 행정 명령 후속 조치…약가 개혁 원칙·입법조치 등 포함
제네릭·바이오시밀러 활성화에 도움이 될 것으로 예상되는 미국 정부의 약가인하 정책이 속속 윤곽을 드러내고 있다.
한국바이오협회는 ‘미국, 고가 전문의약품과의 전문의약품과의 전쟁 시나리오 발표 - 미국 경제의 경쟁 촉진에 관한 행정 명령(‘21.7.9)의 후속 조치’를 통해 미국 정책 변화를 조명했다.
이에 앞서 지난 7월 9일, 바이든 대통령은 경제 성장과 혁신을 가로막는 불공정 경쟁을 막기 위해 ‘미국 경제의 경쟁 촉진에 관한 행정 명령’에 서명했다.
이 행정 명령은 10여개 연방정부 기관이 전문의약품 약가, 노동시장, 교통 등에 대한 반경쟁적 관행을 개선하고 단속하는 72개 계획이 포함됐으며, 전문의약품 약가가 포함된 배경으로 미국 약가가 다른 나라에 비해 2.5배 이상 높고, 이는 의약품 제조기업들간의 경쟁 부재의 결과 때문이라고 언급된 바 있다.
이어 9월 9일, 행정명령의 후속조치로 보건부(HHS)는 약가를 낮추기 위한 세부 계획 공개한했으며 여기에는 약가 개혁에 필요한 원칙과 입법조치, 그리고 보건부에서 이행 중인 정책계획이 포함됐다.
특히 약가 개혁을 위한 3대 원칙으로는, ▲모든 소비자에게 공평하고 감당할 수 있는 수준으로 인하되어야 하고, ▲전문의약품 시장 경쟁이 촉진되어야 하며, ▲보건시스템 개선을 위한 혁신이 동반되어야 함을 제시했다.
3대 원칙 이외에는, 새로운 첨단보건연구기관(ARPA-H) 설립을 통해 혁신 신약 개발 비용을 낮출 계획으로 ARPA-H의 초기 집중 분야는 암, 당뇨, 알츠하이머 등이 된다고 언급됐다.
약가 개혁을 달성하기 위해 미 의회 차원에서 취할 입법 조치는 ▲메디케어(Medicare) 파트B(의료 보험) 및 파트D(전문의약품 보험) 에서의 약가 협상 ▲소비자들의 과도한 약가 지출 상한액 설정 등을 위한 메디케어 파트D 개혁 ▲기존 의약품의 시간이 지남에 따른 약가 인상속도 제한 근거법 마련 등이다.
또한 ▲의약품 독점기간 단축 등을 통한 바이오시밀러/제네릭 시장 진입 가속화 및 메디케어 파트B에서 바이오시밀러 처방 확대를 위한 근거법 마련 ▲바이오시밀러 및 제네릭의 시장 진입을 지연시키기 위한 브랜드의약품 기업들의 역지불합의(Pay for Delay) 등 비경쟁적 행위 방지 ▲첨단보건연구기관(ARPA-H) 설립 정책 등 기초 및 중계 연구 투자로 신약개발 혁신 유도 등도 이뤄진다.
경쟁 촉진 및 약가 인하를 위한 행정 조치는, ▲메디케어 파트B에서 가치 기반 모델 시범 운영 ▲메디케어 파트D 저소득층에게 바이오시밀러 및 제네릭 처방 시범 운영 ▲의료보험 총 비용을 변화시켜 의약품 사용, 비용 절감, 환자 결과의 변화 평가 등이 진행된다.
아울러 ▲보험사 및 PBM 데이터 수집을 통한 전문의약품 가격, 리베이트, 부가 지출 등의 투명성 확보 ▲FDA의 바이오시밀러 액션플랜 지속 이행 및 제네릭 승인 체계 투명성 제고 ▲주정부 및 인디언 부족을 협력해 의약품 수입을 통한 약가 인하 유도 프로그램 개발 등도 이뤄질 전망이다.
이에 미국 행정부는 이러한 조치들이 혁신과 경쟁을 촉진하고 시장 환경을 개선해 궁극적으로 소비자들의 약가 지출을 줄이고 의약품 접근성을 향상시키는데 기여할 것이라고 강조했다.
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