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식약처, 관련 가이드라인 개정안 마련
치료적 확증 임상시험 허가조건 변경






의약품 신속심사 적용기준이 변경된다.

식약처는 최근 의약품 신속심사 적용기준에 대한 가이드라인 개정(안)을 마련했다. 치료적 확증 임상시험에 대한 내용이 새롭게 추가된 것이다.

변경안은 일반적으로 치료적 확증 임상시험 대상 환자는 신속심사 근거 임상시험 대상 환자와 동일해야 하나 항암제의 경우 신속심사 근거 임상시험 대상 환자와 동일한 치료 단계의 환자를 대상으로 한 치료적 확증 임상시험 실시가 어려울 수 있다고 설명됐다.

이어 이러한 경우 임상적 유익성을 입증할 수 있을 것으로 예상된다면 같은 암종의 선행 치료 단계 환자를 대상으로 한 치료적 확증 임상시험 실시를 고려할 수 있다는 내용이 신설됐다.

한편 기존 가이드라인에서의 '치료적 확증 임상시험'의 경우 신속심사로 허가된 의약품은 IMM에 대한 예상되는 영향이나 다른 임상적 유익성을 입증하고 기술하기 위한 목적으로 치료적 확증 임상시험을 의무적으로 실시해야 한다며 신청사는 이들 임상시험을 성실하게 수행해 완료해야 했다.

또 임상시험 계획서를 최대한 신속하게 마련해야 하며 시험 설계 및 수행을 하는데 있어 식약처와 논의할 것을 권장했다.

개발 과정에서 대리 평가변수 또는 중간 임상적 평가변수를 근거로 해 신속심사로 허가받고자 하는 경우, 허가신청 시 치료적 확증 임상시험을 염두에 두어야 하며 만약 대리 평가변수 또는 중간 임상적 평가변수를 신속심사의 근거로 할 수 있다는 것이 시판허가 신청 자료 제출 직전이나 직후까지 확실히 결정되지 않으면, 허가 전에 해당 임상시험의 설계와 수행에 관해 식약처와 논의할 것을 권장했다.

아울러 일반적으로 치료적 확증 임상시험에서는 임상적 유익성을 직접적으로 평가하는 임상적 평가변수를 평가해야 했다.

신속심사의 근거가 된 하나의 임상시험에서 초기에 관찰된 효과를 검증하기 위해 동일한 임상시험에서 더 나중 시점의 효과를 사용할 수 있을 때는 동일한 하나의 임상시험을 조건부허가를 뒷받침하고 임상적 유익성을 확인 및 기술하는데 사용할 수 있다. 이 경우 임상시험 계획서와 통계분석계획에 조건부허가를 뒷받침할 대리 평가변수 자료의 분석에 관한 내용이 분명하게 기술되어 있어야 하며, 임상적 유익성을 입증하는 근거가 될 임상적 평가변수 자료를 확보하기 위한 무작위배정 임상시험을 지속해야 했다.