머크 누리집 갈무리로슈는 미국에서 티쎈트릭의 3중 음성 유방암(TNBC) 적응증을 철회한다고 밝혔다.
티쎈트릭은 지난 2019년 PD-L1-양성 전이성 3중 음성 유방암에 3상 임상시험 결과 무진행 생존 데이터에 따라 가속 허가를 받은 바 있다. 그러나 시판 후 임상시험 결과 환자의 생존을 개선시키는데는 실패했다.
이에 대해 로슈는 효과나 안전성에 변화가 있는 것은 아니며 최근 치료제의 지형 변화에 따라 가속 허가 유지가 더 이상 적합하지 않다고 판단했기 때문이라고 설명했다.
이와 관련, 최근 FDA는 고위험 초기 TNBC 및 PD-L1 발현 국소 재발 절제불가 및 전이성 TNBC에 키트루다를 허가한 바 있으며 최근 임상시험에서 생존 효과도 나타냈다.
한편, 올초에도 티쎈트릭은 백금 치료 이전 전이성 요로상피세포 암종에 대해 임상시험이 목표를 달성하지 못해 적응증을 철회한 바 있다. 티쎈트릭은 올해 상반기 매출이 29% 성장한 17억6000만달러를 기록했다.
美, 릴리 코로나19 항체 치료제 재허가 결정
델타 변이에는 활성 유지...특정 주에서만 사용 가능
미국 정부가 일부 주에서 일라이 릴리의 코로나19 항체 치료제 밤라니비맙(bamlanivimab)과 에테세비맙(etesevimab) 병용요법의 유통을 재허가하기로 결정했다.
▲ 미국 보건당국은 특정 주에서 밤라니비맙/에테세비맙의 사용 및 유통을 재개하는 것을 허가했다.
미국 보건복지부 산하 질병예방대응본부(ASPR)와 미국 식품의약국(FDA)은 지난 27일(현지시각) 긴급사용승인(EUA)에 따라 밤라니비맙+에테세비맙 병용요법의 허가된 사용에 대한 변경사항을 발표했다.
이 긴급사용승인은 최근 데이터에서 밤라니비맙+에테세비맙에 내성이 있는 변이의 총 발생빈도가 5% 이하인 것으로 조사된 주, 준주, 미국 관할구역에서만 밤라니비맙+에테세비맙의 사용을 허가한다.
이와 반대로 밤라니비맙+에테세비맙에 내성이 있는 변이의 총 발생빈도가 5%를 넘는 주, 준주, 미국 관할구역에서는 밤라니비맙+에테세비맙의 사용이 승인되지 않았다.
밤라니비맙+에테세비맙 병용요법은 콜로라도, 코네티컷, 일리노이 등을 포함해 20개 이상의 주에서 사용이 허가됐다.
질병예방대응본부는 이러한 주에서 밤라니비맙+에테세비맙 병용요법 및 에테세비맙(밤라니비맙 기존 공급과 결합)의 유통을 즉시 재개하기로 했다.
FDA는 현재 변이 빈도 데이터, 시간 경과에 따른 변이 빈도 추세, 새로운 우려 변이에 관한 추정 및 정보의 정확성을 고려해 밤라니비맙+에테세비맙이 허가된 주, 준주, 미국 관할구역 목록을 업데이트할 계획이다.
미국 질병통제예방센터(CDC)는 인도에서 처음 발견된 SARS-CoV-2 B.1.617.2/델타 변이 발생률이 미국 전역에서 증가하고 있으며 지배적인 변이가 되고 있다고 판단했다.
밤라니비맙+에테세비맙 병용요법은 단일클론항체에 대한 바이러스 변이의 감수성을 평가하는데 사용되는 시험관 실험을 바탕으로 델타 변이에 대해 활성을 유지할 것으로 예상됐다.
다만 이러한 시험관 분석에 따르면 밤라니비맙+에테세비맙 병용요법은 브라질에서 처음 발견된 SARS-CoV-2 P.1/감마 변이, 남아프리카에서 처음 발견된 B.1.351/베타 변이, 인도에서 처음 발견된 AY.1ㆍAY.2 변이/델타 플러스 변이, 콜롬비아에서 처음 발견된 B.1.621 변이에 대해서는 활성을 유지할 것으로 예상되지 않았다.
당국은 미국에서 B.1.617.2/델타 변이가 지배적인 변이로 등장하면서 밤라니비맙+에테세비맙 병용요법에 내성이 있을 것으로 예상되는 변이 발생 빈도가 꾸준히 감소하고 있다고 설명했다.
밤라니비맙+에테세비맙이 허가되지 않은 미국 주, 준주, 관할구역에서 이미 유통 중인 경우 유통 상태가 유지되지만 향후 사용을 위해 보류될 수 있다.
현재 미국에서는 밤라니비맙+에테세비맙 외에도 리제네론의 항체 치료제 REGEN-COV, 글락소스미스클라인(GSK)과 비어 바이오테크놀로지의 소트로비맙(sotrovimab)이 중증 코로나19 진행 위험이 높은 성인 및 소아에서 경증 및 중증도 코로나19 치료제로 승인됐다.
REGEN-COV와 소트로비맙은 시험관 분석에서 여러 변이에 대한 활성을 유지할 가능성이 있는 것으로 확인됐다. 두 항체 치료제의 사용 및 유통은 유행하는 변이에 의해 영향을 받지 않는다.
ASPR과 FDA는 CDC 및 미국 국립보건원과 협력해 긴급사용이 승인된 단일클론항체 치료제의 사용에 영향을 미칠 수 있는 변이를 계속 감시할 방침이다.
듀피젠트, 생후 6개월 이상 소아 아토피에도 효과
미국 정부가 일부 주에서 일라이 릴리의 코로나19 항체 치료제 밤라니비맙(bamlanivimab)과 에테세비맙(etesevimab) 병용요법의 유통을 재허가하기로 결정했다.
▲ 미국 보건당국은 특정 주에서 밤라니비맙/에테세비맙의 사용 및 유통을 재개하는 것을 허가했다.
미국 보건복지부 산하 질병예방대응본부(ASPR)와 미국 식품의약국(FDA)은 지난 27일(현지시각) 긴급사용승인(EUA)에 따라 밤라니비맙+에테세비맙 병용요법의 허가된 사용에 대한 변경사항을 발표했다.
이 긴급사용승인은 최근 데이터에서 밤라니비맙+에테세비맙에 내성이 있는 변이의 총 발생빈도가 5% 이하인 것으로 조사된 주, 준주, 미국 관할구역에서만 밤라니비맙+에테세비맙의 사용을 허가한다.
이와 반대로 밤라니비맙+에테세비맙에 내성이 있는 변이의 총 발생빈도가 5%를 넘는 주, 준주, 미국 관할구역에서는 밤라니비맙+에테세비맙의 사용이 승인되지 않았다.
밤라니비맙+에테세비맙 병용요법은 콜로라도, 코네티컷, 일리노이 등을 포함해 20개 이상의 주에서 사용이 허가됐다.
질병예방대응본부는 이러한 주에서 밤라니비맙+에테세비맙 병용요법 및 에테세비맙(밤라니비맙 기존 공급과 결합)의 유통을 즉시 재개하기로 했다.
FDA는 현재 변이 빈도 데이터, 시간 경과에 따른 변이 빈도 추세, 새로운 우려 변이에 관한 추정 및 정보의 정확성을 고려해 밤라니비맙+에테세비맙이 허가된 주, 준주, 미국 관할구역 목록을 업데이트할 계획이다.
미국 질병통제예방센터(CDC)는 인도에서 처음 발견된 SARS-CoV-2 B.1.617.2/델타 변이 발생률이 미국 전역에서 증가하고 있으며 지배적인 변이가 되고 있다고 판단했다.
밤라니비맙+에테세비맙 병용요법은 단일클론항체에 대한 바이러스 변이의 감수성을 평가하는데 사용되는 시험관 실험을 바탕으로 델타 변이에 대해 활성을 유지할 것으로 예상됐다.
다만 이러한 시험관 분석에 따르면 밤라니비맙+에테세비맙 병용요법은 브라질에서 처음 발견된 SARS-CoV-2 P.1/감마 변이, 남아프리카에서 처음 발견된 B.1.351/베타 변이, 인도에서 처음 발견된 AY.1ㆍAY.2 변이/델타 플러스 변이, 콜롬비아에서 처음 발견된 B.1.621 변이에 대해서는 활성을 유지할 것으로 예상되지 않았다.
당국은 미국에서 B.1.617.2/델타 변이가 지배적인 변이로 등장하면서 밤라니비맙+에테세비맙 병용요법에 내성이 있을 것으로 예상되는 변이 발생 빈도가 꾸준히 감소하고 있다고 설명했다.
밤라니비맙+에테세비맙이 허가되지 않은 미국 주, 준주, 관할구역에서 이미 유통 중인 경우 유통 상태가 유지되지만 향후 사용을 위해 보류될 수 있다.
현재 미국에서는 밤라니비맙+에테세비맙 외에도 리제네론의 항체 치료제 REGEN-COV, 글락소스미스클라인(GSK)과 비어 바이오테크놀로지의 소트로비맙(sotrovimab)이 중증 코로나19 진행 위험이 높은 성인 및 소아에서 경증 및 중증도 코로나19 치료제로 승인됐다.
REGEN-COV와 소트로비맙은 시험관 분석에서 여러 변이에 대한 활성을 유지할 가능성이 있는 것으로 확인됐다. 두 항체 치료제의 사용 및 유통은 유행하는 변이에 의해 영향을 받지 않는다.
ASPR과 FDA는 CDC 및 미국 국립보건원과 협력해 긴급사용이 승인된 단일클론항체 치료제의 사용에 영향을 미칠 수 있는 변이를 계속 감시할 방침이다.
듀피젠트, 생후 6개월 이상 소아 아토피에도 효과
임상 3상 시험 목표 달성...질병 징후ㆍ증상 개선 확인
사노피와 리제네론의 듀피젠트(성분명 두필루맙)가 생후 6개월 이상의 아동에서 중등도 및 중증 아토피피부염 치료에 효과적인 것으로 입증됐다.
▲ 듀피젠트는 생후 6개월 이상의 아동에서 중등도 및 중증 아토피피부염 징후 및 증상을 유의하게 감소시킨 것으로 나타난 최초의 생물의약품이다.
사노피와 리제네론은 중등도에서 중증 아토피피부염을 앓는 생후 6개월에서 5세의 아동을 위한 치료제로 듀피젠트를 평가한 중추적인 임상 3상 시험에서 나온 긍정적인 결과를 30일(현지시각) 발표했다.
임상시험 결과 1차 및 모든 2차 평가변수가 충족됐으며, 듀피젠트와 표준 국소 코르티코스테로이드(TCS) 병용요법은 위약+TCS에 비해 16주차 전반적인 질병 중증도를 유의하게 감소시키고 피부 개선도, 가려움증, 건강 관련 삶의 질 척도를 개선시킨 것으로 나타났다.
듀피젠트는 이러한 연령의 소아 환자에서 긍정적인 결과를 보인 최초의 생물학적 제제이며 현재 조절되지 않는 중등도에서 중증 아토피피부염을 앓는 6세 이상의 환자를 위해 승인된 유일한 생물의약품이다.
이번 데이터는 듀피젠트 치료군에서 위약군 대비 더 낮은 피부 감염 관찰 비율을 포함해 다른 연령대에서 잘 확립된 듀피젠트의 효능 및 안전성 프로필을 보강한다.
16주 치료기간 동안 듀피젠트 치료 환자는 위약군에 비해 피부 감염을 경험할 가능성이 50% 더 낮았으며(듀피젠트 12%, 위약 24%), 총 감염 사례 수는 약 70% 더 낮았다(듀피젠트 11건, 위약 34건).
이러한 결과는 현재까지 소아, 청소년, 성인 환자 약 3,500명이 참가한 아토피피부염에 대한 최대 규모의 임상 3상 시험 프로그램인 광범위한 LIBERTY AD 임상 프로그램에 추가된다.
사노피의 연구개발부 글로벌 총괄 존 리드 박사는 “아이가 생후 몇 달 뒤에 중증도에서 중증 아토피피부염을 진단받게 되면 어린 시절의 많은 측면에 큰 영향이 있을 수 있다”며 “부모와 보호자는 안전하고 효과적인 치료 옵션을 찾는데 어려움을 겪는다”고 설명했다.
이어 “현재 이 환자 집단을 위한 표준요법은 국소 스테로이드와 함께 연약한 피부를 손상시킬 수 있고 장기간 사용하면 잠재적으로 성장에 영향을 미칠 수 있는 면역억제제를 사용하는 것”이라며 “의사와 부모가 아동 및 영유아를 위한 치료 옵션을 고려할 때 안전성이 가장 중요하다는 점을 알고 있기 때문에 듀피젠트가 면역체계를 광범위하게 억제하지 않으면서 아토피피부염의 징후 및 증상을 해결할 수 있다는 것을 보여주는 임상시험 결과에 고무돼 있다”고 밝혔다.
임상시험에서 아동 환자는 4주마다 체중에 따라 듀피젠트 200mg 또는 300mg과 국소 코르티코스테로이드 또는 위약을 투여받았다.
1차 평가변수는 연구자의 전반적 평가(IGA) 점수가 0(병변 소실) 또는 1(거의 해소)에 도달한 환자 비율과 습진중증도평가지수(EASI)에서 75% 개선(EASI-75)에 도달한 환자 비율로 평가됐다.
피부 병변이 소실되거나 거의 해소된 환자 비율은 듀피젠트 치료군이 28%, 위약군이 4%로 집계됐으며 전반적인 질병이 75% 이상 개선된 환자 비율은 듀피젠트 치료군이 53%, 위약군이 11%로 집계됐다.
듀피젠트 치료군은 전반적인 질병 중증도가 평균 70% 개선, 위약군은 20% 개선됐다.
또한 듀피젠트 치료군은 가려움증이 평균 49% 개선됐으며, 위약군은 2% 개선됐다.
듀피젠트 치료군은 관찰된 환자 결과(수면, 피부 통증, 건강 관련 삶의 질 포함)와 보호자가 보고한 건강 관련 삶의 질이 유의하게 개선된 것으로 확인됐다.
안전성 결과는 아토피피부염에서 이미 알려진 듀피젠트의 안전성 프로필과 유사했다.
가장 일반적인 이상반응 및 특별 관심 이상반응에는 비인두염, 상기도감염, 결막염, 헤르페스바이러스 감염, 주사부위반응이 포함됐다.
자세한 임상시험 결과는 향후 학술대회에서 발표될 것이며 전 세계 규제기관들에 제출될 예정이다.
미국 식품의약국(FDA)은 2016년에 듀피젠트를 생후 6개월에서 11세 사이의 아동에서 중증 아토피피부염 치료를 위한 혁신치료제로 지정한 바 있다.
사노피와 리제네론의 듀피젠트(성분명 두필루맙)가 생후 6개월 이상의 아동에서 중등도 및 중증 아토피피부염 치료에 효과적인 것으로 입증됐다.
▲ 듀피젠트는 생후 6개월 이상의 아동에서 중등도 및 중증 아토피피부염 징후 및 증상을 유의하게 감소시킨 것으로 나타난 최초의 생물의약품이다.
사노피와 리제네론은 중등도에서 중증 아토피피부염을 앓는 생후 6개월에서 5세의 아동을 위한 치료제로 듀피젠트를 평가한 중추적인 임상 3상 시험에서 나온 긍정적인 결과를 30일(현지시각) 발표했다.
임상시험 결과 1차 및 모든 2차 평가변수가 충족됐으며, 듀피젠트와 표준 국소 코르티코스테로이드(TCS) 병용요법은 위약+TCS에 비해 16주차 전반적인 질병 중증도를 유의하게 감소시키고 피부 개선도, 가려움증, 건강 관련 삶의 질 척도를 개선시킨 것으로 나타났다.
듀피젠트는 이러한 연령의 소아 환자에서 긍정적인 결과를 보인 최초의 생물학적 제제이며 현재 조절되지 않는 중등도에서 중증 아토피피부염을 앓는 6세 이상의 환자를 위해 승인된 유일한 생물의약품이다.
이번 데이터는 듀피젠트 치료군에서 위약군 대비 더 낮은 피부 감염 관찰 비율을 포함해 다른 연령대에서 잘 확립된 듀피젠트의 효능 및 안전성 프로필을 보강한다.
16주 치료기간 동안 듀피젠트 치료 환자는 위약군에 비해 피부 감염을 경험할 가능성이 50% 더 낮았으며(듀피젠트 12%, 위약 24%), 총 감염 사례 수는 약 70% 더 낮았다(듀피젠트 11건, 위약 34건).
이러한 결과는 현재까지 소아, 청소년, 성인 환자 약 3,500명이 참가한 아토피피부염에 대한 최대 규모의 임상 3상 시험 프로그램인 광범위한 LIBERTY AD 임상 프로그램에 추가된다.
사노피의 연구개발부 글로벌 총괄 존 리드 박사는 “아이가 생후 몇 달 뒤에 중증도에서 중증 아토피피부염을 진단받게 되면 어린 시절의 많은 측면에 큰 영향이 있을 수 있다”며 “부모와 보호자는 안전하고 효과적인 치료 옵션을 찾는데 어려움을 겪는다”고 설명했다.
이어 “현재 이 환자 집단을 위한 표준요법은 국소 스테로이드와 함께 연약한 피부를 손상시킬 수 있고 장기간 사용하면 잠재적으로 성장에 영향을 미칠 수 있는 면역억제제를 사용하는 것”이라며 “의사와 부모가 아동 및 영유아를 위한 치료 옵션을 고려할 때 안전성이 가장 중요하다는 점을 알고 있기 때문에 듀피젠트가 면역체계를 광범위하게 억제하지 않으면서 아토피피부염의 징후 및 증상을 해결할 수 있다는 것을 보여주는 임상시험 결과에 고무돼 있다”고 밝혔다.
임상시험에서 아동 환자는 4주마다 체중에 따라 듀피젠트 200mg 또는 300mg과 국소 코르티코스테로이드 또는 위약을 투여받았다.
1차 평가변수는 연구자의 전반적 평가(IGA) 점수가 0(병변 소실) 또는 1(거의 해소)에 도달한 환자 비율과 습진중증도평가지수(EASI)에서 75% 개선(EASI-75)에 도달한 환자 비율로 평가됐다.
피부 병변이 소실되거나 거의 해소된 환자 비율은 듀피젠트 치료군이 28%, 위약군이 4%로 집계됐으며 전반적인 질병이 75% 이상 개선된 환자 비율은 듀피젠트 치료군이 53%, 위약군이 11%로 집계됐다.
듀피젠트 치료군은 전반적인 질병 중증도가 평균 70% 개선, 위약군은 20% 개선됐다.
또한 듀피젠트 치료군은 가려움증이 평균 49% 개선됐으며, 위약군은 2% 개선됐다.
듀피젠트 치료군은 관찰된 환자 결과(수면, 피부 통증, 건강 관련 삶의 질 포함)와 보호자가 보고한 건강 관련 삶의 질이 유의하게 개선된 것으로 확인됐다.
안전성 결과는 아토피피부염에서 이미 알려진 듀피젠트의 안전성 프로필과 유사했다.
가장 일반적인 이상반응 및 특별 관심 이상반응에는 비인두염, 상기도감염, 결막염, 헤르페스바이러스 감염, 주사부위반응이 포함됐다.
자세한 임상시험 결과는 향후 학술대회에서 발표될 것이며 전 세계 규제기관들에 제출될 예정이다.
미국 식품의약국(FDA)은 2016년에 듀피젠트를 생후 6개월에서 11세 사이의 아동에서 중증 아토피피부염 치료를 위한 혁신치료제로 지정한 바 있다.
FDA, 세르비에 팁소보 담관암종 적응증 추가 승인
최초이자 유일한 표적 치료제...IDH1 변이 암에 효과
프랑스 제약기업 세르비에가 미국에서 표적 항암제 팁소보(Tibsovo)에 대한 새로운 적응증을 승인받았다.
▲ 세르비에의 팁소보는 IDH1 변이 급성골수성백혈병에 이어 IDH1 변이 담관암종에 대한 최초의 표적 치료제로 승인됐다.
지난 25일(현지시각) 세르비에는 미국 식품의약국(FDA)이 팁소보를 IDH1 돌연변이를 갖고 있고 이전에 치료받은 국소 진행성 또는 전이성 담관암종 성인 환자의 치료제로 승인했다고 발표했다.
팁소보는 이전에 치료를 받은 IDH1 변이 담관암종 환자를 위해 승인된 최초이자 유일한 표적 치료제다. FDA는 팁소보 적응증 추가 승인신청을 우선 심사 대상으로 지정하고 신속 심사했다.
우선 심사는 중요한 치료 발전을 제공할 수 있거나 적절한 치료제가 없는 분야에서 치료제를 제공할 수 있는 의약품의 심사를 신속하게 진행하기 위한 제도다.
이 승인은 이전에 치료를 받은 IDH1 변이 담관암종 환자를 대상으로 실시된 최초이자 유일한 무작위 임상 3상 시험인 ClarIDHy 연구에서 나온 데이터를 근거로 한다. 팁소보는 1차 평가변수인 독립적인 검토위원회에 의해 평가된 무진행 생존기간(PFS)을 통계적으로 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다.
임상시험에서 팁소보 치료군의 무진행 생존기간 중앙값은 2.7개월, 위약군은 1.4개월로 분석됐다. 팁소보 치료군에서 6개월 차와 12개월 차에 질병이 진행되지 않거나 사망하지 않은 환자 비율은 각각 32%, 22%로 집계됐으며 이에 비해 위약군에서는 이러한 환자가 없었다.
이 임상시험의 프로토콜에는 위약으로 무작위 배정된 환자가 질병 진행 시점에서 팁소보 치료군으로 넘어갈 수 있다는 점이 명시됐으며 이에 따라 위약군의 70.5%가 팁소보 치료군으로 전환됐다.
팁소보는 임상시험의 주요 2차 평가변수인 전체 생존기간(OS)에 대해서도 긍정적인 결과를 보였지만 통계적 유의성 달성에는 실패했다. 팁소보 치료군의 전체 생존기간 중앙값은 10.3개월이었으며 위약군은 교차 조정 없이 7.5개월이었다.
안전성 프로필은 이전에 발표된 데이터와 일치했다. 가장 흔한 이상반응으로는 피로, 구역, 복통, 설사, 기침, 식욕 감소, 복수, 구토, 빈혈, 발진 등이 보고됐다.
이전에 치료를 받은 IDH1 변이 담관암종에 대한 팁소보 권장용량은 질병 진행 또는 허용 불가능한 독성이 나타날 때까지 식사 유무에 관계없이 1일 1회 500mg을 경구 복용하는 것이다.
세르비에의 데이비드 리 CEO는 “세르비에는 담관암을 포함해 충족되지 않은 수요가 높은 암을 치료하기 위한 새로운 접근법으로서 돌연변이 IDH 효소를 억제하는 방식의 중요한 잠재력을 탐구하는데 집중해왔다”며 “이전에 치료를 받은 IDH1 변이 담관암종에 대한 최초이자 유일한 표적 치료제를 제공하게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
미국에서 팁소보는 IDH1 변이 재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML) 성인 환자의 치료 및 75세 이상이거나 집중 유도 화학요법의 사용이 불가한 동반질환이 있는 새로 진단된 IDH1 변이 AML 성인 환자의 치료를 위한 단독요법으로도 승인돼 있다.
프랑스 제약기업 세르비에가 미국에서 표적 항암제 팁소보(Tibsovo)에 대한 새로운 적응증을 승인받았다.
▲ 세르비에의 팁소보는 IDH1 변이 급성골수성백혈병에 이어 IDH1 변이 담관암종에 대한 최초의 표적 치료제로 승인됐다.
지난 25일(현지시각) 세르비에는 미국 식품의약국(FDA)이 팁소보를 IDH1 돌연변이를 갖고 있고 이전에 치료받은 국소 진행성 또는 전이성 담관암종 성인 환자의 치료제로 승인했다고 발표했다.
팁소보는 이전에 치료를 받은 IDH1 변이 담관암종 환자를 위해 승인된 최초이자 유일한 표적 치료제다. FDA는 팁소보 적응증 추가 승인신청을 우선 심사 대상으로 지정하고 신속 심사했다.
우선 심사는 중요한 치료 발전을 제공할 수 있거나 적절한 치료제가 없는 분야에서 치료제를 제공할 수 있는 의약품의 심사를 신속하게 진행하기 위한 제도다.
이 승인은 이전에 치료를 받은 IDH1 변이 담관암종 환자를 대상으로 실시된 최초이자 유일한 무작위 임상 3상 시험인 ClarIDHy 연구에서 나온 데이터를 근거로 한다. 팁소보는 1차 평가변수인 독립적인 검토위원회에 의해 평가된 무진행 생존기간(PFS)을 통계적으로 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다.
임상시험에서 팁소보 치료군의 무진행 생존기간 중앙값은 2.7개월, 위약군은 1.4개월로 분석됐다. 팁소보 치료군에서 6개월 차와 12개월 차에 질병이 진행되지 않거나 사망하지 않은 환자 비율은 각각 32%, 22%로 집계됐으며 이에 비해 위약군에서는 이러한 환자가 없었다.
이 임상시험의 프로토콜에는 위약으로 무작위 배정된 환자가 질병 진행 시점에서 팁소보 치료군으로 넘어갈 수 있다는 점이 명시됐으며 이에 따라 위약군의 70.5%가 팁소보 치료군으로 전환됐다.
팁소보는 임상시험의 주요 2차 평가변수인 전체 생존기간(OS)에 대해서도 긍정적인 결과를 보였지만 통계적 유의성 달성에는 실패했다. 팁소보 치료군의 전체 생존기간 중앙값은 10.3개월이었으며 위약군은 교차 조정 없이 7.5개월이었다.
안전성 프로필은 이전에 발표된 데이터와 일치했다. 가장 흔한 이상반응으로는 피로, 구역, 복통, 설사, 기침, 식욕 감소, 복수, 구토, 빈혈, 발진 등이 보고됐다.
이전에 치료를 받은 IDH1 변이 담관암종에 대한 팁소보 권장용량은 질병 진행 또는 허용 불가능한 독성이 나타날 때까지 식사 유무에 관계없이 1일 1회 500mg을 경구 복용하는 것이다.
세르비에의 데이비드 리 CEO는 “세르비에는 담관암을 포함해 충족되지 않은 수요가 높은 암을 치료하기 위한 새로운 접근법으로서 돌연변이 IDH 효소를 억제하는 방식의 중요한 잠재력을 탐구하는데 집중해왔다”며 “이전에 치료를 받은 IDH1 변이 담관암종에 대한 최초이자 유일한 표적 치료제를 제공하게 돼 자랑스럽게 생각한다”고 밝혔다.
미국에서 팁소보는 IDH1 변이 재발성 또는 불응성 급성골수성백혈병(AML) 성인 환자의 치료 및 75세 이상이거나 집중 유도 화학요법의 사용이 불가한 동반질환이 있는 새로 진단된 IDH1 변이 AML 성인 환자의 치료를 위한 단독요법으로도 승인돼 있다.
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