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25일 대한의학회와 업무협약 체결









식약처가 의료현장의 목소리를 듣기 위한 소통 창구를 확대했다.

식약처가 의료제품 허가와 임상시험 승인 등의 심사 업무와 관련한 의료현장과 소통을 강화하기 위해 대한의학회와 25일 업무협약(MOU)을 체결했다.

이번 식약처와 대한의학회의 업무협약은 최근 코로나19 치료제·백신의 신속 개발·심사와 관련해 외부 전문가들의 의견을 폭넓게 수렴하는 등 의료제품 심사에 대한 신속성과 전문성을 향상하기 위해 마련됐다.

주요 업무협약 내용은 ▲의료제품 안전 관련 전문 지식·정보·자료의 공유와 연구 협력 ▲의료제품 허가와 임상시험에 대한 의학적 검토·자문 ▲중앙임상시험심사위원회(이하 중앙IRB) 운영 협력 등이다.

김강립 식약처장은 체결식에서 "의료제품의 허가와 임상시험 승인 시 대표성 있는 현장 의료 전문가와 체계적·지속적으로 소통하고 협력하는 것은 국민건강 증진을 위해 필수적"이라며 "이번 협약이 이를 더욱 공고히 하는 계기가 될 것으로 기대한다"고 말했다.







아울러 "지난 6월 출범한 중앙IRB가 조기에 안착하고 활성화되어 국내 임상시험 심사의 전문성과 효율성을 높일 수 있도록 대한의학회의 적극적인 참여와 협조를 부탁드린다"고 당부했다.

정지태 회장은 "이번 업무협약이 규제기관과 현장 의료인 간에 국내 의료제품 안전관리 제도에 대한 상호 이해와 수준을 높이는 좋은 선례가 될 것으로 기대한다"고 밝혔다.

희귀·난치성질환연, '고가 혁신신약 급여 인식조사' 결과 발표
국민 75% 이상 "고가 혁신신약도 급여 적용해야"
건보 아닌 별도 재정지원 동의율도 80% 육박



강선우 의원 후원...갤럽, 국민 1018명 대상 실시

우리 국민은 항암제 약값을 전액 자신이 부담한다고 가정할 때 치료비로 최대 얼마를 지불할 의향이 있을까? 이른바 암 치료에 대한 '최대지불의사가격'을 국민들에게 물었더니 평균 4829만원이라고 답한 것으로 나타났다. 가장 높은 지불의사를 가진 응답자는 350억원을 거론하기도 하는 등 응답자들 간 편차는 매우 컸다.

희귀질환치료제의 '최대지불의사가격' 평균은 1352만원이었다.

한국희귀·난치성질환연합회는 갤럽을 통해 전국 일반국민 1018명을 대상으로 실시한 '고가 혁신신약 급여 인식 조사' 결과를 24일 발표했다. 이번 조사는 더불어민주당 강선우(서울강서갑) 의원의 후원으로 실시될 수 있었다.

연합회는 "우리와 강선우 의원은 지난 5월 '희귀유전질환 혁신신약 접근성 강화를 위한 국회 토론회'를 개최하고, 희귀질환 환우들을 위한 제도개선에 앞서 혁신 신약에 대한 정부 차원의 지원이 안정적으로 이루어지기 위해서는 사회적 합의가 우선시 돼야 한다는 공감대를 확인했다. 이에 고가의 혁신 신약에 대한 국민적 인식을 확인하고 올바른 정책적 방향성을 도출하기 위해 이번 설문 조사를 시행했다"고 설명했다.

이어 "최근 단 1회 치료로 중증 희귀질환 및 암 환자의 완치와 장기 생존을 기대할 수 있는 세포 및 유전자 치료제들이 잇따라 국내에서 품목허가를 받았고, 앞으로 이러한 혁신 신약의 상용화는 더욱 활발히 진행될 것으로 전망되고 있다. 하지만 신약의 가격이 수 억원에서 많게는 수십 억원까지 이르러 국민건강보험 보험 급여 적용과 관련한 형평성 논란과 사회적 합의의 필요성이 대두돼 왔다"고 했다.

연합회는 "이번 조사 결과를 보면 일반 국민들은 형평성에 어긋날 수 있어도 고가 혁신 신약에 대한 국민건강보험 적용이 필요하며, 이를 위해 추가적인 보험료 부담이나 경증 질환 보장 축소 등의 조치에도 동의하는 경향을 보였다"고 헸다.

다음은 연합회가 정리한 인식조사 결과 내용이다.







특정 질환의 소수 환자를 치료하는 고가 혁신 신약에 대한 보장이 국민건강보험의 형평성 취지에 어긋날 수 있다고 답변한 비율은 52.6%로, 그렇지 않다고 답변한 22%보다 2배 이상 높았다.

하지만 최근 허가 받은 혁신 신약의 국민건강보험 적용에는 75.2%의 응답자가 동의한다고 밝혀, 이를 반대하는 6.6%보다 압도적으로 많았다.

국민건강보험 재정 안정성을 지키며 혁신 신약의 보험 보장을 위해 필요한 조치에도 대체적으로 동의 비율이 높게 나타났다.

고가 신약의 보험 보장을 위해 본인이 납부하는 건강 보험료가 소폭 상승해도 괜찮느냐는 물음에 전체 응답자의 과반수가 넘는 55.7%가 찬성해 이를 반대하는 비율인 19%보다 약 3배 가량 높았다.

치료비 부담이 적은 경증 질환이나 의료적 처치에 대한 보장 수준을 일부 축소하고 혁신 신약에 급여를 적용을 하는 것에 공감한 비율은 42.2%로, 다른 문항에 비해 동의 비율은 낮았지만 반대 비율인 32%보다는 우위였다.

최근에 개발돼 아직 10년 이상 장기적인 유효성 및 안전성이 검증되지 않은 혁신 신약이더라도 급여를 해줘야 한다는 응답자 비율도 51.1%로 반대 비율인 17.7%보다 3배 가량 높았다.

형평성 문제의 해소 측면에서 복권기금이나 건강증진기금 등 국민건강보험 재정이 아닌 별도의 재원으로 중증 희귀질환 및 암환자의 치료비를 지원하는 조치에 대해서는 응답자 대다수인 79.6%가 동의했다.

우리나라의 보건 복지 정책이 고가지만 혁신적인 기전과 치료효과를 보이는 신약의 보장성과 접근성 강화에 우선 순위를 두어야 한다는 주장에 공감하는 비율도 72.8%에 달했다.

설문에는 암과 희귀질환 치료에 대한 '최대지불의사가격'에 대한 문항도 포함돼 있었다.

먼저 암 치료의 경우 항암제 약값 전액을 자부담한다고 가정했을 때 '최대지불의사가격'이 '100~500만원 미만'이라고 답한 응답자가 32.9%로 가장 많았다. 다음은 '10~50만원 미만' 22.4%, '1000만~5000만원 미만' 14% 등의 순이었다. 전체 응답자의 최대지불의사가격 평균은 4829만원이었다. 가장 높은 지불의사를 가진 응답자는 350억원까지 지불할 수 있다고 했다.

희귀질환도 비슷했다. '100~500만원 미만'이라고 응답한 비중이 33.3%로 가장 높았고, '10~50만원 미만' 23.4%, '1000만~5000만원' 13.6% 등으로 뒤를 이었다. 전체 응답자의 최대지불의사가격 평균은 1352만원, 가장 높은 지불의사를 가진 응답자는 25억원이었다.

연합회 이태영 회장은 "최근에 상용화된 세포 및 유전자 치료제 등 혁신 신약은 대부분의 중증 희귀질환이나 중증 희귀암 치료제로서 죽음을 목전에 둔 환자들에겐 유일한 삶의 희망과 같으며 이들은 소수이지만 경제적인 이유로 이 치료제들의 건강보험 보장 만을 손 꼽아 기다리고 있다"고 말했다.

이어 "고가 혁신 신약에 대한 보장성 강화에 환자뿐만 아니라 일반 국민들도 공감하고 있는 것을 이번 조사를 통해 확인한 만큼 정부에서도 다양한 정책적 대안을 바탕으로 고가의 약들을 우리 보건의료시스템에 신속히 편입시킬 수 있도록 노력해야 할 것이며, 우리 연합회 또한 이러한 정부의 노력에 적극 협조해 나갈 것"이라고 했다.

한편 이번 조사의 표본오차는 95% 신뢰수준에 ±3.1%p이다. 이번 조사의 상세 문항과 결과가 담긴 보고서는 연합회 홈페이지(https://www.kord.or.kr) 자료실에서 확인할 수 있다.

1차 평가변수 미충족...적응증 확대 시도 좌절



노바티스의 키메라 항원 수용체 T(CAR-T) 세포 치료제 킴리아(성분명 티사젠렉류셀)가 림프종 2차 치료제로 효능을 입증하는데 실패했다.


▲ 노바티스는 공격적인 B세포 비호지킨 림프종에 대한 2차 치료제로 킴리아를 평가한 BELINDA 임상 3상 시험에서 1차 평가변수가 충족되지 않았다고 전했다.


노바티스는 24일(현지시각) 1차 치료에 대한 반응이 부족하거나 재발한 공격적인 B세포 비호지킨림프종(NHL) 환자를 대상으로 킴리아를 평가한 임상 3상 BELINDA 시험의 결과를 발표했다.

이 임상시험에서는 킴리아와 표준요법을 비교했을 때 1차 평가변수인 무사건 생존기간 개선 목표가 충족되지 않은 것으로 드러났다.

표준요법은 고용량 화학요법 및 조혈모세포 이식에 반응을 보인 환자에서 후속 구제 항암화학요법이었다.

킴리아의 안전성 프로필은 확립된 프로필과 일치했다.

노바티스는 BELINDA 데이터에 대한 전체 평가를 완료하고 차후 결과 발표를 위해 연구자와 협력할 예정이다.

미국 시카고대학교 의과대학의 마이클 비숍 교수는 “우리는 BELINDA 연구에서 킴리아가 도움이 필요한 환자의 결과와 전반적인 치료 경험을 개선시킬 수 있다는 점을 보여주길 희망했다”며 “연구진은 향후 몇 주, 몇 개월 동안 노바티스와 협력하면서 이러한 결과에 기여한 요인을 이해하기 위해 조사할 것”이라고 말했다.

노바티스의 종양학&혈액학 개발부 글로벌 총괄 제프 레고스 부사장은 “1차 치료에 불응한 공격적인 B세포 비호지킨 림프종 환자는 취약하며, 우리는 BELINDA 연구가 이 환경에서 1차 평가변수를 충족시키지 못해 실망했다”고 밝혔다.

그러면서 “킴리아는 3차 치료 환경에서 특정 진행성 혈액암 환자에 대한 지속적인 반응을 계속 보여주고 있다”며 “당사는 킴리아와 차세대 CAR-T의 개발을 가속화하기 위해 노력하고 있으며 다가오는 의학 학술대회에서 이러한 치료제에 대한 초기 임상 결과를 공유하길 기대한다”고 덧붙였다.

현재 미국에서 킴리아는 25세 이하의 환자에서 2차 재발 또는 그 이후 재발하거나 불응성인 B세포 전구 급성 림프성 백혈병 치료제, 두 가지 이상의 전신요법 이후 재발성 또는 불응성인 달리 명시되지 않은 거대B세포림프종(DLBCL) 및 고등급 B세포 림프종 및 소포림프종에서 발생한 DLBCL을 앓는 성인 환자의 치료제로 승인돼 있다.

올해 ‘범부처재생의료기술’ 51개 과제 선정 · 102억원 지원