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 미 FDA, 알츠하이머 신약 논란에 결국 처방지침 변경
"연구된 것보다 중증일 때 효과·안전 자료 없어" 강조


(서울=연합뉴스) 이재영 기자 = 미국 식품의약국(FDA)은 알츠하이머병 치료제 '애듀헬름'(Aduhelm) 처방지침을 변경했다고 8일(현지시간) 밝혔다.
AP통신 등에 따르면 FDA는 '애듀헬름을 사용한 치료는 환자가 경도인지장애나 경도치매일 때 시작해야 한다'라는 내용을 지침에 추가했다.
FDA는 경도인지장애나 경도치매 환자를 대상으로 애듀헬름 임상시험이 진행됐다는 점을 강조하면서 "질병(알츠하이머병)의 단계가 연구된 것보다 초기거나 후기인 상황에서 치료를 시작하는 것에 대한 효과성이나 안전성 데이터가 없다"라고도 적시했다.
다만 알츠하이머병이 중증에 이른 환자에게 사용을 금지한 것은 아니다.
마이클 펠버바움 FDA 대변인은 AFP통신에 보낸 성명에서 "애듀헬름 사용승인 이후 처방대상을 두고 의료진과 기타 이해관계자들이 혼란을 나타냈다"라면서 이를 해소하고자 처방지침을 개정했다고 설명했다.
개발사 바이오젠은 성명에서 "사용승인을 끌어낸 임상시험이 어떤 환자를 대상으로 이뤄졌는지 명확히 하기 위한 처방지침 개정"이라면서 FDA가 먼저 연락했고 문구도 승인했다고 밝혔다.
애듀헬름은 FDA가 18년 만에 승인한 알츠하이머병 신약이다.
이 약은 알츠하이머병을 일으키는 주요인 가운데 하나로 추정되는 '베타 아밀로이드(Aβ)'를 제거하는 것으로 알려졌다.
알츠하이머병 '원인'에 대응하는 약으론 처음 FDA 승인을 받았다.
병을 일으키는 원인을 제거하기 때문에 알츠하이머병이 상당히 진행된 경우엔 애듀헬름으로 효과를 보기 어려운 것으로 평가된다.
애듀헬름 승인을 두고 논란이 많았다.
미 언론은 바이오젠이 애듀헬름 임상시험 2건을 진행하다가 약효가 나타나지 않자 2019년 시험을 중단하고는 불과 몇 개월 후 추가 자료검토를 거쳐 약효를 확인했다고 입장을 바꿨다고 지적한다.
FDA 자문위원회도 지난해 11월 충분한 증거가 없다는 이유로 FDA에 사용승인을 권고하지 않기로 했다.
당시 자문위는 애듀헬름이 뇌에 어떤 영향을 미치는지 불확실하다고 평가하면서 환자에게 도움이 될 수 있다는 주장에 반대했다.
그러나 FDA는 지난달 7일 애듀헬름 사용승인을 내렸다.
다만 승인과 함께 약효확인을 위한 후속연구를 진행하라는 요건도 부과했다.
애듀헬름 승인에 반발해 FDA 자문위원 3명이 사임했다.
약값이 환자당 연간 5만6천달러(약 6천437만원)에 달하는 점도 논란거리다.

경도인지장애 또는 경도치매단계 환자로 제한




미국 식품의약국(FDA)이 바이오젠의 알츠하이머병 치료제 ‘아두헬름’(성분명 아두카누맙)의 사용 범위를 축소키로 했다.

FDA는 8일(현지시간) 아두헬름의 허가사항(라벨)에 “경도인지장애 또는 경도치매단계의 환자를 대상으로 한다”는 문구를 추가 삽입했다. 또 “임상시험에서 연구된 것보다 초기 또는 후기 단계에서 치료하는 것에 대한 안전성 또는 유효성 데이터가 없다”는 내용도 넣었다.

이같은 조치는 바이오젠의 요청에 따른 것이다. 바이오젠은 이날 “치료 대상을 명확히 하기 위해 약의 라벨 문구 업데이트를 요청했다”고 밝혔다. 라벨은 약물 사용법, 잠재적 부작용 및 임상 시험 데이터에 대한 정보를 제공하는 문서다.

아두헬름은 알츠하이머병을 일으키는 것으로 추정되는 아밀로이드베타 단백질을 뇌에서 제거하는 단일클론항체 약물이다. 두 번의 임상 3상 결과, 한 차례에서는 환자의 인지 저하를 늦추는 효과가 나타났지만 나머지에서는 나타나지 않았다.

그러나 FDA는 지난달 초, ‘가속 승인’으로 판매를 허용하기로 결정했다. 가속승인은 미충족 수요가 있는 의약품에 대해 우선 허가 절차를 진행하고, 시판 후 추가로 임상을 요구하는 제도다.

당시 FDA는 아두헬름의 적용 대상을 ‘모든 알츠하이머 환자’로 결정했다. 하지만 ‘승인범위가 광범위하다’는 일부 전문가들의 비판에 직면했다. 이들 전문가는 “아두헬름의 치료 가능성이 낮은데도 약을 복용하도록 유도해 환자의 치료비를 증가시킬 수 있다” 경고했다. FDA 자문위원 3명이 사임하기도 했다.

사용범위 축소에도, 여전히 아두헬름에 대한 시장의 평가는 긍정적이다. 미국의 데이터 제공업체 팩트셋(FactSet)은 아두헬름의 내년 매출을 9억3700만달러, 2025년에는 50억달러가 넘을 것으로 분석했다. 미국의 의료분야 투자 전문 금융기관 SVB리링크의 마크 굿맨 연구원 역시 이날 고객에게 보낸 메모에서 "FDA의 결정이 아두헬름의 판매량에 영향을 미치지는 않을 것"이라고 했다.

바이오젠 측은 아두헬름의 미국 내에서의 환자당 평균 약값을 연간 약 5만6000달러로 예상하고 있다. 회사는 “아두헬름 치료를 받게 될 환자는 최대 200만명”이라고 했다. 미국의 전체 알츠하이머병 환자는 약 600만명으로 추정된다.

바이오젠의 주가는 간밤 전일 대비 3.86% 상승했다. 바이오젠의 주가는 올 들어만 약 48.5% 올랐다.  

저용량 아스피린, 폐렴 환자 심뇌혈관질환 위험↓"



(서울=연합뉴스) 한성간 기자 = 저용량 아스피린이 폐렴 환자에게 나타나기 쉬운 심뇌혈관질환 합병증 위험을 줄이는 데 도움이 된다는 연구 결과가 나왔다.
영국 브리스톨(Bristol) 대학 의대 감염내과 전문의 퍼거스 해밀턴 교수 연구팀은 아스피린을 복용하는 폐렴 환자는 아스피린을 복용하지 않는 환자보다 합병증으로 발생하기 쉬운 심근경색과 뇌경색 발생률이 현저히 낮다는 연구 결과를 발표했다고 헬스데이 뉴스(HealthDay News)가 8일 보도했다.
전국의 폐렴 환자 약 1만6천200명(50세 이상)의 의료기록을 분석한 결과 이 같은 사실이 나타났다고 연구팀은 밝혔다.
이들 환자 중 절반은 아스피린을 복용하고 있었다.
분석 결과 아스피린 그룹은 아스피린을 복용하지 않은 대조군보다 심근경색 발생률이 54%, 뇌경색 발생률은 30% 낮은 것으로 나타났다.
심근경색과 뇌경색을 모두 겪을 위험도 아스피린 그룹이 36% 낮았다.
이 결과를 보면 폐렴 환자들을 대상으로 아스피린의 심뇌혈관질환 합병증 위험 예방 효과를 확인하기 위한 임상시험을 해 볼만 하다고 연구팀은 제의했다.
이 연구 결과는 화상 회의로 열린 유럽 임상 미생물학·감염질환 학술회의(ECCMID: European Congress of Clinical Microbiology & Infectious Diseases)에서 발표됐다.

에이치엘비가 글로벌 권리를 보유한 항암제 리보세라닙이 제피티닙 병용 임상 3상 결과 발표로 폐암 치료제의 게임 체인저로 주목받고 있다.

9일 제약업계에 따르면 최근 중국 항서제약은 리보세라닙(중국명 아파티닙)과 글로벌 제약사 아스트라제네카의 제피티닙을 병용한 이번 임상 3상 결과를 공개했다. 임상결과는 학술지 '흉부종양학저널'(Journal of Thoracic Oncology)에 게재됐다.

임상 결과 VEGF(혈관내피세포성장인자)의 신호전달 경로를 차단하면 EGFR(상피세포 성장인자수용체) 유전자 변이가 있는 비소세포폐암(NSCLC) 환자에 대한 기존 약물의 효과를 높일 수 있다는 결과를 얻었다.

이번 임상은 기존에 항암치료를 받지 않은 환자 313명을 대상으로 이중맹검, 무작위 배정을 통해 157명에게는 리보세라닙(500mg)과 제피티닙(250mg)을 병용 투여하고, 156명에게는 위약과 제피티닙(250mg)을 병용 투여하는 방식으로 진행됐다.

1차 유효성 지표는 영상의학과 전문의들로 구성된 심사위원회(BICR)에서 집계한 PFS(무진행생존기간)이며, 2차 유효성 지표는 임상의 집계 PFS 등이다. 해당 결과에 따르면 임상 결과 1명의 환자에게서 완전 관해(CR)가 관찰됐으며, 1차 평가지표인 mPFS(무진행 생존기간 중앙값)는 13.7개월로 대조군 10.2개월 대비 환자의 무진행생존기간을 획기적으로 개선했다. 12개월 PFS는 53.4% vs. 35.6%다.

에이치엘비 관계자는 "상피세포 성장인자 수용체(EGFR) 저해제는 유전자 변이가 확인된 비소세포암 환자에게 좋은 치료 효과를 보이고 있지만 오랫동안 약물 내성 문제가 제기돼 왔다"며 "제피티닙과 같은 1세대 약물의 경우 복용 후 10개월 내 환자의 50%, 2년 경과 시 90% 환자에게서 내성이 발생한 것으로 파악된다"고 말했다.

이어 "특히 3세대 항암제에 내성이 생길 경우 마땅한 표준치료법이 없고 여러 후속치료 시 경제적, 신체적 부담이 커 아직 마땅한 대안을 찾지 못했다"며 "이번 임상결과는 내성기전을 가진 환자들의 치료에도 효과적이라는 것을 확인했다"고 말했다.

또 항암제 치료 후 내성환자에서 생기는 T790M 유전자 변이는 두 그룹에서 각각 37.8%, 37.0%를 보여 차이가 없었다. 하지만 리보세라닙 병용요법이 EGFR TKIs 치료제의 내성기전에 영향을 미치지 않은 것으로 밝혔다.

안후이의과대학 제1부속병원 관계자는 "이번 임상 결과는 향후 리보세라닙과 제피티닙의 병용요법이 비소세포폐암 1차 치료제로서 중요한 대안이 될 수 있다는 점을 확인했다는 점에서 큰 의미가 있다"고 말했다.

이번 임상결과에 대해 바이오 업계 한 관계자는 "이번 발표로 아스트라제네카가 폐암치료제로 리보세라닙에 관심을 가질 수 있다"고 전했다.

한편 글로벌 의약품 시장조시가관 포천 비즈니스 인사이트에 따르면 비소세포폐암 치료제 시장은 연평균 13.4%로 성장해 2026년에는 437억 달러(49조1800억원) 규모가 될 전망이다.