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주식회사 강스템바이오텍 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)(퓨어스템오에이 키트 주(FURESTEMOA Kit Inj.)의 제1/2a상 임상시험계획변경승인)
2024/10/25
투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인)
| 투자 유의사항 | 임상시험 약물이 의약품으로 최종허가 받을 확률은 통계적으로 약 10% 수준으로 알려져 있습니다. 임상시험, 품목허가 과정에서 기대에 상응하지 못하는 결과가 발생할 수 있으며, 상업화 계획을 변경하거나 포기할 수 있는 가능성이 상존합니다. 투자자는 위 사항과 수시공시 및 사업보고서를 통해 공시된 투자 위험을 종합적으로 고려하여 신중히 투자하시기 바랍니다. |
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| 1. 제목 | 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.)의 제1/2a상 임상시험계획 변경승인 | |
| 2. 주요내용 | 1) 임상시험명칭 | 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 시의 안전성 및 탐색적인 유효성 평가를 위한, 단회 투여, 단계적 용량증량 및 적정용량 탐색, 제1/2a상 임상시험 |
| 2) 임상시험단계 | 국내 임상 제1/2a상 | |
| 3) 임상시험승인기관 | 식품의약품안전처(MFDS) | |
| 4) 임상시험실시국가 | 대한민국 | |
| 5) 임상시험실시기관 | 경희대학교병원 외 | |
| 6) 대상질환 | 무릎 골관절염(Knee Osteoarthritis) | |
| 7) 변경승인신청일 | 2024-08-26 | |
| 8) 변경승인일 | 2024-10-24 | |
| 9) 등록번호 | 최초 승인번호 : 제101092호 본건 접수번호 : 20240164000 |
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| 10) 임상시험 목적 | 1. 제1상 임상시험 1) 1차 목적 : 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 시의 안전성 및 내약성 평가 2) 2차 목적 : 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주 FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 후 탐색적 유효성 평가 2. 제2a상 임상시험 1) 1차 목적 : 2a 상 임상시험에서의 권장용량 Recommended Phase 2 Dose, RP2D) 확인 2) 2차 목적 : 무릎 골관절염 환자에서 퓨어스템-오에이 키트 주 FURESTEM-OA Kit Inj.) 투여 후 탐색적 유효성 평가 |
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| 11) 임상시험 방법 | 1. 시험대상자수 : ① 제 1상 임상시험: 총 12~18명 - 코호트 1(저용량군): 3명 또는 6명 - 코호트 2(중용량군): 3명 또는 6명 - 코호트 3(고용량군): 6명 ② 제 2a상 임상시험:총 108명 - 시험군 1(중용량군): 36명 - 시험군 2(고용량군): 36명 - 위약군: 36명 2. 실시방법 : 단계적 용량증량-용량확대, 제 1/2a상 임상시험 ① 제 1상: 공개, 용량증량 ② 제 2a상: 위약 대조, 무작위배정, 평행, 단일 눈가림 |
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| 12) 1차 지표 | 1. 안전성 평가변수 1) 내약성 ① DLT 확인 및 MTD 결정(제1상 임상시험에 해당) ② 약물이상반응으로 인한 중도탈락 ③ RP2D 확인(제2a상 임상시험에 해당) 2) 안전성 ① 이상사례 ② 실험실적 검사 ③ 활력징후 ④ 항체 검사: PRA(panel reactive antibody) 검사, CD4, CD8 2. 유효성 평가변수 (단, 제2a상 임상시험의 경우 1주 시점은 평가하지 않는다.) 1) 통증(pain) 및 기능(function) 평가 - 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주 시점의 Knee Injury and Osteoarthritis Outcome Score (KOOS) 변화율 및 변화량 - 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주 시점의 Western Ontario and McMaster Universities osteoarthritis index (WOMAC) 점수 변화율 및 변화량 - 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주,8주, 12주, 16주, 20주 및 24주 시점의 100-mm VAS 점수 변화율 및 변화량 - 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주 시점의 International Knee Documentation Committee Scoring System (IKDC) 변화율 및 변화량 2) 관절 구조(structure) 평가 (독립적 평가자 측정) - 베이스라인 시점 대비 임상시험용 의약품 투여 후 24주 시점의 K&L grade 평가 - 베이스라인 시점 대비 임상시험용 의약품투여 후 24주 시점의 Magnetic Resonance Observation of Cartilage Repair Tissue (MOCART) 점수 - 베이스라인 시점 대비 임상시험용 의약품 투여 후 24주 시점의 Whole-Organ Magnetic Resonance Imaging Score (WORMS) 3) 구제약 - 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 8주, 12주, 16주, 20주 및 24주 시점의 구제약 총 투여일수 및 총 투여량 3. 탐색적 유효성 평가변수 (단, 제2a상 임상시험의 경우 1주 시점은 평가하지 않는다.) 1) 바이오마커(biomarkers) - 베이스라인 대비 임상시험용 의약품 투여 후 1주, 4주, 12주 및 24주 시점의 biomarkers 수치 변화율 및 변화량 |
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| 13) 1차 지표 통계분석방법 | [안전성 평가 분석 방법] 1)내약성 ①DLT 확인 및 MTD 결정: 제1상 임상시험에서 용량증량에 따라 확인되는 DLT에 대하여 각 코호트별 빈도와 백분율을 제시하고, MTD를 결정한다. ②약물이상반응으로 인한중도탈락: 제1 상 및 제2a상 임상시험의 코호트별 약물이상반응으로 인한 중도탈락한 대상자의 빈도, 백분율 및 95% 정확 신뢰구간을 제시한다. 2)안전성 ①이상사례:임상시험용 의약품 투여 이후 발생한 이상사례(Treatment-Emergent Adverse Event, TEAE), 약물이상반응(Adverse Drug Reaction, ADR), 중대한 이상사례(Serious Adverse Event, SAE), 중대한 약물이상반응(Serious Adverse Drug Reaction, SADR) 등에 대해 제1상 및 제2a상 임상시험의 코호트별 빈도와 백분율을 제시한다. 또한, Medical Dictionary for Regulatory Activities (MedDRA)의 System Organ Class (SOC)와 Preferred Term (PT)에 따라 코드화하여 제1상 및 제2a상 임상시험의 코호트별 발생 대상자 수, 발생률, 발생 건수를 제시한다. ②실험실적 검사, 활력징후, 항체 검사:제1상 ？？ 제2a상 임상시험의 코호트별 각 시점의 변화에 대해서 기술 통계량을 제시한다. [유효성 평가 분석 방법] 연속형 변수는 코호트별 대상자 수, 평균, 중앙값, 최솟값, 최댓값을 제시한다. 범주형 변수는 코호트별 빈도 및 백분율을 제시한다. |
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| 14) 임상시험기간 | 식품의약품안전처 및 임상시험심사위원회 승인일로부터 약 16개월 (단, 시험대상자 등록 상황에 따라 변경될 수 있음) - 대상자 모집 기간 : 약 10개월 - 대상자별 임상시험 기간 : 약 6개월 |
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| 15) 목표 시험대상자 수 | - 제1상 : 12~18명 - 제2a상 : 108명 |
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| 16) 예상종료일 | - | |
| 3. 변경신청 사유 | 시험대상자의 범위를 넓혀 효능을 탐색하며, 환자 선정 및 제외 기준 및 유효성 평가 시점 및 기준을 명확화함. 군간 충분한 유효성 및 안전성 정보를 수집할 수 있도록 환자 수 설정 | |
| 4. 사실발생(확인)일 | 2024-10-24 | |
| 5. 기타 투자판단과 관련한 중요사항 | ||
| '- 상기 승인일(결정일) 및 사실발행(확인)일은 식품의약품안전처(MFDS)에서 통보받은 날짜입니다. | ||
| ※ 관련 공시 | 2024-08-27 투자판단 관련 주요경영사항(임상시험계획 변경승인신청)(퓨어스템-오에이 키트 주(FURESTEM-OA Kit Inj.)의 제1/2a상 임상시험계획변경승인신청) |
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