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올 2분기 연결기준 매출액은 1.59억으로 전년동기대비 3.64% 감소. 영업이익은 60.26억 적자로 34.57억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 61.80억 적자로 30.46억 적자에서 적자폭 확대. 

상반기 연결기준 매출액은 2.80억으로 10.54% 감소. 영업이익은 110.54억 적자로 78.18억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 111.37억 적자로 68.40억 적자에서 적자폭 확대. 

유전자가위 원천 특허 기술을 보유한 툴젠(199800)이 하반기 미국에서 본격적인 특허 분쟁에 돌입할 예정이어서 결과에 관심이 모인다. 현재는 합의 가능성이 높다는 분석이 나오면서 툴젠의 재무구조도 개선될지 주목된다. 

6월25일 업계에 따르면 미국 매사추세츠공대(MIT)와 하버드대가 설립한 ‘브로드연구소’와 미국 버클리 캘리포니아대(UC버클리)가 주도하는 ‘CVC그룹’은 지난달 초 최종 변론을 마쳤다. 미국 행정 소송의 마지막 절차로, 조만간 결론이 나올 것이라는 전망이다. 여기서 승자는 툴젠과 특허 분쟁을 하게 된다. 이르면 한두 달 안, 늦어도 올해 안으로 소송에 돌입할 것이란 관측이 나온다.  

툴젠은 미국에 출원된 특허 중 1건에 대해 2020년 12월 저촉심사가 개시되면서 브로드, CVC와 경쟁하고 있다. 툴젠은 세 곳 중 ‘시니어 파티’(우선순위 권리자)로 인정받았고 나머지 두 곳은 ‘주니어 파티’(후출원자)에 속해 먼저 분쟁을 진행하고 있다. 시니어 파티 기업이 특허 분쟁 마지막단계인 저촉심사에서 승소할 확률은 75%에 달한다. 누가 먼저 기술을 개발했는지에 대한 입증 책임을 지지 않고 이를 주니어 파티인 CVC와 브로드가 입증해야만 하는 만큼 일단 툴젠이 우위에 선 상황이다.  

주니어 파티 간 분쟁에서는 브로드가 승기를 잡아야 툴젠에게 유리하다는 의견이 나온다. 브로드가 이길 경우 브로드와 툴젠 둘만 분쟁을 진행하지만, CVC가 이긴다면 툴젠과 브로드, CVC까지 3자간 분쟁으로 소송 판이 커지게 되기 때문이다.  

현재까지의 흐름을 보면 브로드가 유리한 형국이다. 브로드는 이미 CVC를 상대로 저촉심사 단계 중 첫 번째 단계(Motion phase)와 두 번째 단계(Priority phase)에서 승기를 잡은 이력이 있기 때문이다.  

툴젠이 시작할 특허 분쟁은 세 가지 시나리오 중 하나로 갈 것으로 분석된다. 분쟁이 계속돼 어느 한 곳만 특허권을 독식하는 경우다. 하지만 협의를 거쳐 각 기관이 특허를 나눠 갖거나, 각자 특색을 인정해 별도 특허를 갖게 될 수도 있다. 현재로선 합의를 통해 특허를 공유하는 방안이 유력하게 거론되고 있다.  

바이오 전문 특허법인인 정진의 김순웅 대표 변리사는 “미국의 경우 한국보다 훨씬 공유 특허권에 대한 활용이나 처분이 자유롭기 때문에 연구개발이나 상용화부분에 있어 딱히 한계는 없다”며 “기반 기술이나 인프라 처럼 쓸 수 있게 돼 있기 때문에 합의 가능성이 있다”고 말했다.  

툴젠 입장에서 봐도 현재의 재무상황이나, 막대한 소송 비용, 긴 소송 기간 등을 고려했을 때 합의를 통해 하루 빨리 특허수익화를 이루는 게 유리할 것이란 분석이다.   

한 바이오 기업 관계자는 “지금 이 소송이 진행된 게 5년이 넘은 것으로 알고 있는데 끝을 보기까지 너무 오래 걸리고, 통계적으로도 이런 소송은 90% 이상이 합의로 끝난다”며 “시장에서 합의 가능성을 높이 점치는 이유”라고 말했다.  

합의에 성공할 경우, 현재 툴젠의 재무구조에 숨통이 트일 전망이다. 유전자가위 기술을 활용한 연구개발에 돌입한 전 세계 기업을 상대로 특허권 요구에 따른 수익화를 기대할 수 있어서다. 현재 전 세계적으로 유전자가위 기술을 활용한 임상시험 진행 건수는 80건 이상으로 알려진다.   

툴젠은 장기간 매출 부진으로 9년 째 영업손실을 기록 중이다. 매출은 최근 5년 간 10억원 대를 벗어나지 못하고 있다. 특허수익화 사업 외에 크리스퍼 치료제 개발과 유전자교정 동식물 개발 등 총 3가지 사업을 영위하고 있지만 이 중 임상에 진입한 파이프라인은 없다. 유전자교정 동식물 사업의 경우 상용화가 가시화되지 않고 있다는 평가다. 

툴젠 관계자는 “CVC와 브로드 간 소송이 거의 끝나가는 것으로 알고 있다”며 “조만간 툴젠도 소송에 돌입할 예정인 만큼 현재 철저히 준비 중이며 잘 대응하겠다”고 말했다. 

유전자교정 전문기업 툴젠은 지난 23일 대한민국의 담배 제조 판매 전문기업인 KT&G와 고부가가치 담배교정체 개발을 위한 공동연구개발 업무협약을 체결했다고 5월24일 밝혔다.

이번 협약은 유전자교정 기술을 이용해 특정성분이 저감된 담배, 풍미가 우수한 담배 등의 신품종을 개발하는 것이 주 목적이며, 양사는 새로운 유전자원의 개발 및 품종육성을 통해 신품종을 확보하고 상업화 하는데 공동으로 노력하기로 했다.

툴젠 이병화 대표이사는 "툴젠은 유전자교정 기술을 이용하여 고부가가치 종자를 개발하고 있으며 유전자 교정된 페튜니아, 콩, 감자 등에 대해 USDA(미국농무부)로 부터 생명공학작물 규제면제 승인을 받을 정도로 글로벌 최고 수준의 기술력을 보유하고 있다"며 "양사는 이번 협약 관련 공동연구, 학술교류, 연구 장비 및 시설의 공동활용 등 상호 발전적 협의 및 협력을 진행할 예정이다"라고 말했다.

식품의약품안전처가 국내 유전자가위 치료제 개발 업체를 만나 개발 및 제품화 과정에서 적극적인 지원을 약속했다. 유전자가위 치료제는 2020년 노벨상을 수상한 뒤 지난해 말 미국 식품의약국(FDA)으로부터 품목허가를 받아 처음 상용화된 기술이다.

식약처는 박윤주 식품의약품안전평가원장이 3월27일 서울 강서구 소재 툴젠(199800)을 방문해 유전자가위 치료제 개발 현장을 살펴보고 간담회를 열었다고 밝혔다. 이날 간담회에는 툴젠 외에 유전자가위 치료제를 개발하는 카스큐어테라퓨틱스와 진코어 관계자도 참석했다.

유전자가위란 질환을 일으키는 유전자를 제거하거나 문제가 있는 유전자가 정상적인 기능을 하도록 유전자를 편집 또는 삽입하는 기술을 말한다. 유전자가위 치료제는 이러한 기술을 적용한 치료제다.

박 원장은 간담회에서 업체의 애로·건의 사항을 청취하고 가이드라인 마련 등 허가·심사 지원 방안을 논의했다. 박 원장은 “평가원은 규제과학 연구로 허가·심사 가이드라인을 개발하는 등 국내 첨단바이오의약품의 제품화를 지원하고 있다”며 “유전자가위 치료제 개발 및 제품화 과정에서 규제 지원이 필요하면 언제든 알려달라”고 말했다. 이어 “평가원은 앞으로도 국내 첨단바이오의약품 개발 현장과 소통하며 제품화를 적극 지원하기 위해 노력하겠다”고 강조했다.

한독(대표이사 김영진, 백진기, 002390)과 제넥신(대표이사 홍성준, 095700), 툴젠(대표이사 이병화, 199800) 3사는 3월13일 제넥신 본사가 위치한 서울 마곡지구 제넥신 바이오 이노베이션 파크에서 협약식을 열고 차세대 혁신 신약의 공동연구개발을 위한 계약을 체결했다. 3사는 이번 협약을 통해 차세대 항암 세포치료제기반 신약 개발을 위한 본격적인 공동연구에 협력한다. 3사는 차세대 선천 면역세포 치료제 후보물질을 발굴하고, 생산기술 및 공정을 확립한 후 연구결과에 따라 임상단계로 개발해 나갈 계획이다. 

또한 개발 단계 마다 긴밀한 연구협력체계를 통해 면역세포 활성화에 적합한 후보유전자를 도출하고 유전자편집 최적화를 통해 세포치료제 공정개발 및 전임상 분석하는 등 전방위적인 협력을 하게 된다.  현재 특정 혈액암에서 뛰어난 효능을 발휘하고 있는 CAR-T세포는 후천면역세포로서 특정 항원을 타깃하여 면역반응을 야기한다. 특정 혈액암에서 좋은 반응율을 보임에도 불구하고 고형암에서는 항암 효율이 매우 낮게 보고된다. 본 연구개발을 통해 기존 후천면역세포기반 치료제의 한계를 극복할 수 있는 선천면역세포기반 치료제를 개발하고자 한다.

한독 김영진 회장은 "이번 협력은 글로벌 경쟁력이 있는 신약 개발을 위해 한독의 바이오분석과 임상, 제넥신의 바이오 제조와 세포 배양기술, 툴젠의 유전자 교정 기술을 결합한다는 점에 큰 의미가 있다"며 "강화된 연구역량을 통해 성공적으로 고형암 타깃 세포치료제를 개발하고 점차 분야를 확장해 나갈 것"이라고 말했다.3사는 공동연구 성과에 따라 추가 임상 진행에 대한 논의도 진행해 나갈 계획이다. 또한 세포치료제 분야 외 항체 신약 등 글로벌 경쟁력을 가지는 혁신신약을 만들 수 있도록 3사가 협업하여 지속적으로 연구개발 분야를 확장해 나갈 계획이다. 

지난해 12월 미국 제약사 버텍스파마슈티컬스와 스위스 크리스퍼테라퓨틱스가 공동 개발한 ‘카스게비(Casgevy)’가 세계 최초 유전자가위 치료제로 허가받은 가운데, 국내서 유전자가위 기술을 보유한 툴젠이 주목받고 있다. 1999년 설립된 툴젠은 25년 동안 유전자가위 기술 한 우물만 팠다.

이병화 툴젠 대표는 3월7일 한 매체와의 인터뷰에서 “유전자가위 기술은 혁신적인 치료제로, 툴젠은 20년 넘게 유전자가위 기술 개발에 몰두했다”라며 “현재 진행 중인 특허 분쟁에서 이겨 글로벌 바이오 선도기업으로 성장하는 것이 목표”라고 포부를 밝혔다.

유전자가위 치료제는 비정상적 유전자를 잘라내거나 편집해 희귀·난치병 등의 유전 질환을 근본적으로 치료할 수 있는 의약품이다. 카스게비는 3세대 유전자가위 기술로 불리는 크리스퍼-카스9(CRISPR-Cas9) 기술이 적용됐다. 국내에서 크리스퍼-카스9으로 치료제를 개발 중인 툴젠도 첫 유전자가위 치료제가 탄생했다는 소식에 기대감을 드러냈다.

이 대표는 “첫 유전자가위 치료제가 나왔다는 것은 시사하는 바가 크다. 현재 크리스퍼-카스9 기술로 3개 그룹이 분쟁 중인데 특허권을 확보하면 그에 따른 수익을 얻을 수 있고, 우리도 치료제를 개발할 수 있어 성취 가능성이 크다”고 말했다.

툴젠은 현재 유전자가위 기술로 희귀 유전성 질환 샤르코마리투스병(CMT)을 비롯해 습성황반변성, B형 혈우병 등 치료제를 개발 중이다. 속도가 가장 빠른 것은 CMT 치료제 ‘TGT-001’이다. 현재 전임상 막바지 단계로, 2025년 인체 임상을 목표로 한다.

이 대표는 “CMT는 관련 유전자가 두 가닥이어야 하는데 세 가닥이라 문제가 생기는 병으로, 유전자가위로 잘라 두 가닥을 만들어야 한다. 현재 전임상 막바지 단계로, 2025년 인체 임상 진입이 목표”라고 밝혔다. 이어 “습성 황반변성은 혈관에 문제가 생겨 시력을 잃는 병인데, 혈관과 관련된 유전자를 편집하는 법으로 개발하고 있다. 혈우병은 혈액 응고에 관여하는 유전자를 제거하고정상 유전자를 넣어 치료하는 원리”라고 설명했다.

툴젠은 3세대인 크리스퍼-카스9 뿐 아니라 1세대 징크핑거, 2세대 탈렌 기술까지 보유 중이다. 세대별 기술의 차이는 얼마나 유전자를 정교하고 정확하게 자르는 것이냐다.

이 대표는 “국내서 유전자가위 치료제 개발이 어려운 이유는 가이드라인이 명확하지 않고, 생산이 어렵고 가격이 비싸다는 것”이라며 “3세대인 크리스퍼-카스9은 앞선 기술보다 생산이 쉽고 연구자가 다루기도 쉽다. 가격도 효율적이기 때문에 여러 측면에서 볼 때 유전자가위 기술 중 가장 우월하다”고 말했다.

유전자가위 치료제 개발에 순항 중인 툴젠이지만 넘어야 할 산이 있다. 바로 특허 분쟁이다. 카스게비 개발에 적용된 크리스퍼-카스9의 원천기술 확보를 위해 브로드연구소(미국 매사추세츠공대(MIT).하버드대), CVC그룹(UC버클리대.비엔나대.샤르팡티에)과 특허 분쟁 중이다.

현재 진핵세포에 대한 크리스퍼-카스9 기술 특허 관련 브로드연구소와 CVC그룹이 나란히 연방순회 항소법원에 항소해 결과를 기다리고 있다. 앞서 미국 특허심판원(PTAB)은 브로드연구소의 손을 들어줬다. 툴젠은 브로드연구소, CVC그룹과 저촉심사 1단계에서 승리한 상태로 두 그룹 간 승자와 2차 저촉심사에서 맞붙는다. 저촉심사란 동일한 발명을 한 2인의 특허 출원인이 있는 경우 선발자를 가리기 위한 심사다.

이 대표는 “버텍스는 PTAB에서 이긴 브로드연구소와 총 1억 달러(1300억 원) 규모의 계약을 했다. 5000만 달러(650억 원)는 바로 지급하고 나머지는 저촉심사에서 이기면 받는 조건으로 예상된다”며 “최종 결과는 브로드연구소와 CVC그룹 중 승리한 팀과 툴젠이 붙어야 나온다. 툴젠은 1차 저촉심사에서 이겼기 때문에 유리한 입장”이라고 자신감을 드러냈다.

이 대표는 유전자가위 치료제가 상용화되길 손꼽아 기다리고 있다. 그는 “유전자가위는 혁신적인 기술이다. 가격은 비싸지만 결국 희귀난치성 치료제 개발이 앞으로 가능해진다면 환자에게 희망을 줄 수 있다”고 말했다.

따라서 다가올 유전자가위 치료제 시대에 대비해 시장의 주도권을 잡고 지적재산권을 확보해야 한다고 강조했다. 이 대표는 “2012년 출원된 크리스퍼-카스9에 대한 특허 분쟁에서 승리해 유전자가위 치료제 개발에 가장 중요한 원천 특허를 보유한회사로 자리매김하고, 임상에 진입해 능력을 인정받고, 툴젠이 유전자교정에서는 글로벌 바이오 선도기업으로 성장하겠다”고 힘줘 말했다.

유전자를 편집해 유전 질환을 치료하는 시대가 도래했다. 유전자 가위로 불리는 크리스퍼캐스9 기술의 상용화가 본격화되면서다. 반면 과학자들은 '역사적인 순간'이라고 평가하면서도 유전자 편집 기술을 경계하고 있다. 유전자 편집 기술의 활용도가 높아지면 도덕적 윤리에서 벗어날 수 있는 상황을 초래할 수 있어서다. 해당 기업들은 유전자 가위 기술을 놓고 자신의 권리를 주장하며 특허 전쟁을 펼치고 있다.

"회사의 크리스퍼캐스9 기술이 적용된 첫 파이프라인인 TGT-001은 샤르코마리투스라는 유전병 질환을 타깃으로 합니다. 2025년 미국 임상 진입을 목표하고 있습니다. 

2월9일 "김병화 툴젠 대표는 유전자 가위로 불리는 크리스퍼캐스9을 활용한 유전 질환 치료제 개발 계획에 대해 이같이 밝혔다. 그는 "당분간 크리스퍼캐스9 중심으로 다양한 적용 기술이 개발되면서 사회에 큰 영향을 미칠 것으로 예상된다"며 "현재 기술로 근원적 치료가 불가능한 난치성 희귀질환의 치료 대안으로 자리잡을 것"이라고 말했다.유전자 가위 기술 적용 치료제는 생명체의 유전체에 특정 유전자의 변형, 삭제, 삽입 등의 교정을 유발해 치료 효능을 거두고자 하는 기전을 보유한 치료제다. 이론적으로 유전자의 기능에 따라 모든 생물학 분야에 적용할 수 있지만 유전자를 근원적으로 교정해 치료하는 근원적 치료제로서 역할이 커지는 상황이다. 최근 크리스퍼캐스9 기술을 적용한 중증 겸상 적혈구 빈혈 치료제 카스게비가 미국 식품의약국(FDA)의 품목허가를 받으면서 본격적인 유전자 편집 시대를 예고했다. 툴젠의 유전자 가위 기술은 카스게비와 비교해 사실상 동등하다는 게 이 대표의 설명이다. 이 대표는 "카스게비는 체외 상태에서 환자의 조혈모세포에 유전자 방법으로 전달해 특정 위치에 특이적인 유전자 교정을 유도함으로써 원하는 유전자의 발현을 조절하고 이로써 치료효능을 얻는 기술"이라며 "툴젠 역시 특이적 유전자 가위 제작기술, 체외에서의 세포전달 기술, 유전자교정 분석 기술 등 기술력 자체는 비슷하다"고 설명했다.툴젠은 크리스퍼캐스9 기술에 대한 불확실성도 지워나가고 있다. 크리스퍼캐스9 기술에 대한 글로벌 특허 분쟁은 브로드연구소와 CVC 그룹을 주축으로 2014년부터 이어지고 있다. 툴젠이 특허 분쟁에 참여한 시기는 2020년 자사 크리스퍼캐스9에 대한 미국 특허가 인정되면서다.

이 대표는 "진핵세포에 대한 크리스퍼캐스9의 특허 출원일은 2012년 10월로 툴젠이 가장 앞서 있다"며 "툴젠의 저촉심사에 앞서 2019년도에 시작된 CVC와 브로드와의 저촉심사가 2022년 3월 브로드가 이긴 것으로 종료됐는데 쌍방 항소가 진행되고 있다"고 말했다. 그러면서 "이로 인해 툴젠과 CVC, 툴젠과 브로드의 특허 분쟁은 해당 결과가 나올 때까지 연기된 상황"이라며 "특허 출원일이 가장 앞선 툴젠은 CVC그룹, 브로드연구소 간 최종 승자와 다투면 되기에 저촉심사에 있어 유리한 상황"이라고 평가했다.툴젠은 자사 첫 크리스퍼캐스9 샤르코마리투스 파이프라인(TGT-001)의 개발에 속도를 높일 계획이다. 샤르코마리투스는 인간의 염색체에서 일어난 유전자 중복 등으로 인해 생기는 유전성 질환이다. 전 세계 인구 10만명당 36명에게 발생하는 희귀질환 중 하나다. 이 대표는 "TGT-001은 최초의 근원적 치료제가 될 것"이라며 "다만 국내에선 유전자 가위 치료제에 대한 가이드라인이 제시되지 않은 만큼 2025년 미국에서 임상시험 진입을 목표로 준비하고 있다"고 설명했다.

작년 연결기준 매출액은 11.03억으로 전년대비 48.4% 증가. 영업이익은 180.99억 적자로 193.86억 적자에서 적자폭 축소. 당기순이익은 414.64억 적자로 181.77억 적자에서 적자폭 확대. 

유전자교정 제품 개발 및 서비스 전문 업체. 유전자교정 플랫폼 기술의 원천특허를 기반으로 특허수익화 사업 및 유전자교정 기술을 적용한 치료제 및 동식물 관련 제품에 대한 연구개발을 진행. ZFN(Zinc Finger Nuclease), TALEN(TAL Effector Nuclease), CRISPR(Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)/Cas9과 같은 3종의 유전자가위를 모두 개발한 세계 유일 기업임.
특히, CRISPR 유전자가위를 진핵세포에서 작동하는 것을 증명한 특허를 전 세계에서 가장 빠르게 출원했으며 세계 최초로 사업화. CRISPR 유전자가위 원천특허를 보유하고 있는 아시아 유일 기업으로 주요 9개 국가(한국/미국/유럽/호주/중국/일본/싱가포르/인도/홍콩)에 원천특허 등록.

최대주주는 제넥신 외(14.12%), 주요주주는 김진수(8.6%). 

2022년 연결기준 매출액은 7.43억으로 전년대비 53.48% 감소. 영업이익은 193.86억 적자로 207.31억 적자에서 적자폭 축소. 당기순이익은 181.77억 적자로 206.92억 적자에서 적자폭 축소. 

2014년 6월25일 586원에서 바닥을 찍은 후 2018년 2월28일 131144원에서 최고가를 찍고 조정에 들어간 모습에서 2020년 3월20일 16686원에서 마무리한 이후 2021년 9월6일 125708원에서 고점을 찍고 밀렸으나 작년 10월24일 26100원에서 저점을 찍은 모습입니다. 이후 올 3월20일 110000원에서 고점을 찍고 밀렸으나 4월17일 57500원에서 저점을 찍은 후 6월21일 89900원에서 밀렸으나 8월5일 59500원에서 저점을 찍은 후 등락을 보이는 가운데 점차 저점과 고점을 높혀오는 중으로, 이제부턴 밀릴때마다 물량 모아둘 기회로 보여집니다.

손절점은 80300원으로 보시고 최대한 저점을 노리시면 되겠습니다. 83600원 전후면 무난해 보이며 분할매수도 고려해 볼수 있겠습니다.목표가는 1차로  92000원 부근에서 한번 차익실현을 고려해 보시고 이후 눌릴시 지지되는 저점에서 재공략 하시면 되겠습니다. 2차는 101200원 이상을 기대 합니다.

감사합니다.