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국내 기업이 줄기세포로 세상에 없는 파킨슨병 치료제 개발에 나서고 있어 주목받고 있다. 특히 뇌 신경세포 재생이라는 혁신적인 기술로 강력한 경쟁자인 글로벌 제약사 바이엘보다 높은 효능을 예고하고 있어, 2분기 내 발표될 임상 중간 결과에 따라 기술이전이 가속화될 것으로 전망된다. 

 에스바이오메딕스(304360)는 뇌 신경세포를 환자 뇌에 이식하는 방식의 파킨슨병 치료제를 개발 중이다. 머리에 500원 동전 크기의 구멍을 낸 후 그 사이로 줄기세포 치료제를 중뇌 복측 부위에 직접 이식하게 되는 방식이다. 

지난해 1월 식품의약품안전처로부터 임상 1/2a상 IND(임상시험계획)를 승인받아 12명의 환자에게 투약을 마친 상태다. 최근 전신마비 환자가 줄기세포 치료제를 투여받은 뒤 스스로 일어나고 걸을 수 있게 되면서 같은 줄기세포 치료제 기반 치료제를 개발하는 에스바이오메딕스도 주목받았다. 

파킨슨 치료제를 개발하는 기업은 세계적으로 여럿 있지만, 뇌 속에 도파민 신경세포를 직접 이식하는 방식의 줄기세포 치료제를 개발 중인 기업은 글로벌 제약사 바이엘과 스웨덴 마린 팔머, 에스바이오메딕스 3곳에 불과하다. 이들 기업은 파킨슨 발병 원인을 도파민 신경세포가 서서히 사멸돼서 생기는 것으로 보고 있다. 최근 이와 같은 연구 결과도 보고되고 있고, 파킨슨 환자에게 가장 먼저 처방되는 약이 도파민 전구체로 알려진 엘도파다. 다만 경구용 치료제인 엘도파는 하루 두알씩 처방되는데, 근본적인 치료제가 아닌데다 시간이 흐를수록 내성과 부작용 문제가 발생해 신약에 대한 니즈가 상당하다. 

근본적인 치료제가 없는 파킨슨병은 현재 파킨슨 원인으로 추정되는 단백질 ‘a-Synuclein’과 ‘LRRK2’ 등으로 타겟하는 항체치료제와 에스바이오메딕스와 같이 도파민 신경세포를 직접 뇌에 이식하는 세포치료제가 개발되고 있다. 하지만 항체치료제를 개발하던 바이오젠과 로슈는 각각 임상 1상과 2상에서 유효성 입증에 실패했다. 따라서 항체치료제에 대한 기대치가 떨어졌고, 반대로 도파민 신경세포를 뇌로 주입하는 세포치료제에 대한 기대감이 높아진 상황이다. 

특히 에스바이오메딕스는 같은 기전 치료제 개발사 중 선두업체인 바이엘(벰다네프로셀)보다 높은 효능과 세포 수율을 예고하고 있다. 에스디바이오메딕스 관계자는 “당사는 도파민 신경세포 전 단계인 도파민 신경전구세포를 만들어 뇌에 직접 이식하는 기전”이라며 “단순히 도파민 신경세포를 주입하면 뇌에 잘 달라붙지 못해 기능을 하지 않는 확률도 높다. 전구세포 상태로 뇌에 주입해 도파민 신경세포로 성장하게 만들면 뇌에 잘 달라붙고 높은 기능을 하는 것을 확인했다”고 말했다. 

바이엘은 지난해 임상 1상을 완료하고, 8월 임상 환자 12개월 추적 결과를 발표했다. 올해 3월에는 18개월 추적 결과도 공개해 에스바이오메딕스보다 빠른 임상 개발 속도를 보이고 있다. 하지만 에스바이오메딕스 NDR 자료에 따르면 각 그룹에서 발표한 동물실험 논문을 통해 비교한 결과 가장 빠른 시기에 효과의 발현이 이루어졌다. 세포 순도를 보여주는 세포분화율도 TED-A9이 99%에 달하는 반면 바이엘 치료제는 60~70%에 불과한 것으로 나타났다. 

업계에서는 에스바이오메딕스가 임상 2a상 중간 결과에 따라 조 단위 기술이전이 가능할 것으로 내다보고 있다. 오병용 한양증권 연구원은 “에스바이오메딕스의파킨슨병 치료제 임상 결과가 발표되면 완전한 재평가가 기대된다”며 “바이엘은 2019년 벰다네프로셀을 개발하던 기업 블루락의 지분 59.2%를 6억달러에 매입해 자회사로 편입했다. 당시 블루락 가치는 약 10억 달러(약 1조3000억원)였다. 또 2020년 8월 초기 임상 중이던 다날리의 파킨슨 치료제 후보물질 ‘DNL151’을 바이오젠이 21억 달러에 기술도입했다. 에스바이오메딕스도 초기 임상에서 가능성을 보인다면 시장의 폭발적인 반응이 있을 것으로 기대된다”고 말했다. 

에스바이오메딕스의 가치 폭등 조짐은 이미 나타나고 있다. 지난해 12월 11일 8010원이던 주가는 올해 4월 11일 1만6130원으로 올라 약 5개월만에 약 100% 넘게 상승했다. 에스바이오메딕스의 임상 1/2a상은 12명의 환자 투약도 완료해 마무리된 상태다. 회사 측에 따르면 임상 1/2a상이 끝났음에도 파킨슨 환자의 투약 요청이 이어지고 있고, 돈을 지불하고서라도 치료제 처방을 원한다는 연락이 쇄도하고 있는 것으로 알려졌다. 머리에 구멍을 내고 이식하는 치료 방식임에도 환자들의 니즈가 상당히 높다는 게 업계 설명이다. 

4월12일 회사 관계자는 “지난해 5월 환자 3명에게 저용량(315만개 세포)을 투여해 내달이면 1년이 된다. 이들 환자에 대한 1년 추적 결과가 도출될 것이다. 이어 고용량 환자 3명에 대한 1년 추적결과도 집계될 예정이다. 마지막 환자가 올해 2월 투여를 완료한 만큼 최종 결과는 2026년 2월에 나올 것”이라며 “먼저 5월 중 저용량 투여 3명 환자에 대한 데이터가 발표되고, 연이어 나머지 환자들에 대한 데이터도 차례로 발표될 예정”이라고 말했다. 

이어 “국내 임상에서 가능성을 확인한 후 기술이전을 위해 노력할 것”이라며 “다만 기술이전이 되더라도 국내에서는 직접 임상 3상을 완료하고 상업화할 계획이다. 현재 해외 기업들과 기술이전 관련해 논의 중에 있어, 향후 기술이전 기대감을 높일 수 있을 것”이라고 말했다. 

에스바이오메딕스는 파킨슨병 세포치료제 개발을 위한 파생 특허인 '도파민 신경세포의 분리방법 및 이를 이용하여 분리된 도파민 신경세포를 포함하는 파킨슨병 치료용 약제학적 조성물' 특허가 중국에서 등록 결정됐다고 4월1일 밝혔다.이 기술은 도파민 신경세포의 표면마커를 발굴하고 발굴된 마커를 이용해 줄기세포로부터 분화된 세포에서 도파민 신경세포만을 순수분리하는 기술로써 파킨슨병 세포치료제의 품질 및 안전성을 향상시킬 수 있는 기술이다.현재 국내 및 미국, 일본, 캐나다, 호주에 특허 등록이 돼 있으며 이외 주요국가들에서 심사 중이고 이번에 중국에서 등록 결정을 받은 것이다.에스바이오메딕스는 2023년 1월 식품의약품안전처로부터 배아줄기세포 유래 도파민 신경세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제 임상시험을 승인 받아 현재는 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과된 12명의 환자들을 대상으로 세포치료제의 투여를 완료하였으며 안전성과 탐색적 유효성을 추적관찰 중이다.에스바이오메딕스는 그 동안 도파민 신경세포 생산 및 파킨슨병에 적용을 위한 여러 개의 파생 특허들을 순차적으로 총 42건 출원해 파킨슨병 세포치료제의 글로벌 사업화를 대비하고 있으며 파킨슨병 세포치료제 주요 기술에 대한 지적재산권을 강화하고 있다.에스바이오메딕스 최고기술책임자인 김동욱 대표(연세대 의대 교수 겸임)는 "파킨슨병 세포치료제와 관련된 글로벌 사업화를 위해 지속적으로 기술개발 및 지적재산권을 확보해 현재 뿐 아니라 미래까지 국제 경쟁력을 이어갈 계획"이라고 포부를 밝혔다.

한양증권은 4월1일 에스바이오메딕스에 대해 압도적 잠재력 대비 저평가된 상태라고 분석했다.

오병용 한양증권 연구원은 이날 보고서에서 “파킨슨병은 불치병이어서 현재 증상 완화제만 있고 치료약이 없다”며 “유병률은 급격하게 늘고 있고 글로벌 환자수가 약 1000만명에 달하는 거대한 미개척 시장”이라고 설명했다.

에스바이오메딕스는 파킨슨의 근본적 치료를 목적하는 신약 ‘TED-A9’을 개발하고 있다. 파킨슨병은 중뇌의 도파민 분비 신경세포가 사멸해 발병한다. 에스바이오메딕스의 신약은 배아줄기세포를 통해 생산한 도파민 분비 신경세포를 환자 중뇌에 이식하는 치료법이다. 이론적으로는 파킨슨병의 완치까지 노려볼 수 있는 방식이다. 현재 동사는 ‘TED-A9’의 임상 1/2a상 12명 투약을 이미 마쳤고, 결과를 기다리고 있는 상황이다.

오병용 연구원은 “에스바이오메딕스와 유사하게 신경세포로 파킨슨 치료제를 개발하는 기업은 바이엘(bayer)의 자회사 블루락(bluerock therapeutics)이 있다”며 “블루락은 2019년 바이엘에 무려 10억달러(약 1조3000억원) 가치에 인수됐다. 당시 바이엘은 블루락의 지분 59.2%를 매입하는 대가로 무려 2.4억달러(약 3200억원)의 계약금과 3.6억달러(4800억원)의 마일스톤을 계약했다”고 전했다.

그는 “더 중요한 것은 당시 블루락은 파킨슨 세포치료제 ‘벰다네프로셀’의 임상 1상을 시작하기도 전이었다는 것”이라며 “블루락은 최근 임상 1상을 성공했고 현재 기준 가치는 훨씬 더 커졌을 것”으로 추정했다.

그는 “에스바이오메딕스의 ‘TED-A9’가 임상 1/2a상에서 블루락처럼 좋은 수준의 결과를 낸다면 가치는 폭등할 가능성이 있다”며 “동사는 오는 5월 저용량 환자의 투약 12개월차 데이터를 공개할 예정”이라고 전했다.

아울러 그는 “에스바이오메딕스는 배아줄기세포를 가지고 신경세포를 만드는 기술을 보유하고 있어 파킨슨 뿐만 아니라 척수손상(외상으로 인한 사지마비 등) 치료제로도 임상 1/2a상을 진행 중”이라며 “압도적인 잠재력에도 불구하고 동사의 시가총액(1300억원)은 일반 줄기세포 치료제 기업들과 비교해도 한참을 못 미치는 수준으로, 동사의 지난해 5월4일 상장 당시 공모가는 1만8000원이었다. 현재 주가는 1만1750원에 불과하다. 저평가 매력이 매우 돋보인다”고 분석했다.

작년 연결기준 매출액은 131.08억으로 전년대비 8.21% 증가. 영업이익은 59.88억 적자로 37.48억 적자에서 적자폭 확대. 당기순이익은 64.60억 적자로 47.55억 적자에서 적자폭 확대. 

에스바이오메딕스는 유전자가위(CRISPR/Cas) 기술을 이용해 난치질환에 대한 세포·유전자치료제(CGT: Cell and Gene Therapy) 개발을 본격화했다고 2월19일 밝혔다.

에스바이오메딕스는 돌연변이 유전자를 가진 환자 세포를 크리스퍼 유전자가위로 교정해 정상 세포로 되돌린 후 이를 다시 환자에 투여하는 방식으로 혈우병 치료제를 개발하고 있다.유전자 교정 세포치료제 기초연구는 그 동안 국책 과제를 수주해 진행해왔으며, 현재 상용화를 위해 준비하고 있다. 특히 에스바이오메딕스는 유전자·세포치료제 연구 강화를 위해 2021년 기초과학연구원(IBS) 유전체교정 연구단의 박철용 박사 및 연세대 의대의 김도훈 박사 등 유전자 교정 전문가들을 영입해 유전자가위 기술을 적용한 세포·유전자치료제 개발을 선제적으로 진행해왔다.혈우병에 대한 에스바이오메딕스의 세포·유전자치료제는 금번 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률의 개정안이 통과되면서 임상치료 적용의 시기가 앞당겨 질 수 있을 것으로 예상된다. 혈우병이 희귀 유전질환에 속하기 때문이다.개정된 첨생법에 따르면 대체 치료제가 없거나 희귀질환일 경우 심의를 거쳐 첨단재생의료 치료를 허용하도록 하고 있으며, 사용되는 치료제는 인체세포 등 관리업 허가를 받은 세포처리시설에서 제조하도록 하고 있다.세포·유전자치료제는 세포의 조직과 기능을 복원시키기 위해 살아있는 세포, 혹은 치료용 유전자, 또는 이 둘의 조합을 이용해 질병을 치료하기 위한 목적으로 사용되는 것으로 첨단바이오의약품으로 분류되며, 한 번의 치료로 장기간(혹은 반영구적)의 치료 효과를 기대할 수 있어 초고가 의약품이다.2023년 국가생명공학정책연구센터 보고에 따르면 글로벌 세포·유전자치료제 시장은 2021년 46억 7천만 달러에서 2027년 417억 7천만 달러 규모로 연평균 44.1%로 성장할 것으로 전망하고 있다.에스바이오메딕스 관계자는 "3세대 유전자가위 기술인크리스퍼 시스템을 이용한 세포·유전자치료제 파이프라인을 보유함으로써 회사의 주력분야인 세포치료제 개발의 다양성을 가져갈 수 있게 됐다"며 "마땅한 치료제가 없는 유전질환을 가진 환자들에게 완치라는 희망을 줄 수 있도록 치료제 개발에 박차를 가하겠다"는 포부를 밝혔다.한편 에스바이오메딕스는 파킨슨병 및 중증하지허혈 등에 대한 치료제 파이프라인을 개발하고 있으며, 그 중 4개는 임상시험을 진행 중이다.

에스바이오메딕스가 파킨슨병 세포치료제 개발을 위한 주요 기술인 '줄기세포로부터 도파민 신경세포 분화 제조 방법'에 관한 캐나다 특허 등록이 결정됐다고 12월18일 밝혔다.

해당 기술은 전분화능 줄기세포(배아줄기세포· iPS세포)로부터 저분자 화합물만 가지고 분화 신호를 조절해 중뇌 도파민 신경전구세포를 고수율로 만들고, 3차원 분화유도 기법을 통해 대량 분화시키는 기술이다. 내부에선 파킨슨병 세포치료제 개발을 위한 핵심기술로 꼽는다. 도파민 분화 수율은 경쟁국인 미국, 유럽 팀들을 능가해 안전성 유효성을 증대 시켰으며, 1회 분화로 파킨슨 병 환자 수십 만명 치료가 가능한 도파민 세포 대량 생산이 가능하다.상기 특허 등록된 국가들 이외에도 현재 유럽, 중국, 홍콩, 인도, 러시아 등에서도 특허 등록 심사가 진행 중이다. 에스바이오메딕스는 그 동안 도파민 신경세포 생산·파킨슨병에 줄기세포 적용을 위한 여러 개의 파생 특허들을 순차적으로 총 42건 이상 출원해 파킨슨병 세포치료제의 글로벌 사업화를 대비하고 있다. 이 특허를 포함해 기업 전체로는 국내외 총148건이 출원 됐다.김동욱 에스바이오메딕스 최고기술책임자 대표(연세대 의대 교수 겸임)는 "주요 선진국들에 도파민 세포 제조 관련 특허 등록과  최고 줄기세포 권위지에 대규모 유효성, 안전성  동물 실험 결과를 게재했다"며 "기술의 독창성과 우수성을 객관적으로 입증했다"고 말했다.이어 "향후 글로벌 제약기업들과 기술이전 또는 임상 파트너링을 추진할 계획"이라며 "현재의 증상 완화용 약물을 뛰어 넘어 죽어가는 도파민 세포를 새로운 도파민 세포로 대체하는 혁신적이고 근본적인 파킨슨병 신약 세포치료제를 개발하겠다"고 강조했다.

에스바이오메딕스는 인간배아줄기세포 유래 중뇌 특이적 도파민 신경전구세포를 이용한 파킨슨병 세포치료제(A9-DPC)의 임상 시험 1/2a에서 모든 대상자들에 대한 뇌이식수술을 성공적으로 완료했다고 2월13일 밝혔다.이번 임상연구는 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자 중 약물소진현상(wearing off)이나 부작용을 보이는 환자들을 대상으로 하는 임상시험으로 식약처 승인 후 에스바이오메딕스가 세포치료제를 제조 및 공급하고 연세대학교 세브란스병원에서 세포치료제 임상 투여를 진행했다.임상시험책임자로서 이식수술을 담당한 고려대 안암병원 신경외과 장진우 교수는 이번 뇌이식수술의 대상자인 12명의 파킨슨병 환자에서 수술에 따른 또는 이식 세포치료제에 따른 초기 부작용, 합병증 또는 특이한 이상반응은 단 한명에서도 관찰되지 않았다고 밝혔다.본 임상시험의 대상자는 총 12명이며, 저용량군과 고용량군 각각 6명씩 나누어 뇌이식수술이 시행됐다. 작년 첫 투여가 시작되었고, 각 용량군 3명씩에 대해 일정기간 용량제한독성 발생여부를 관찰했다. 저용량군 및 고용량군 모두 중대한 이상반응이 관찰되지 않아 고용량을 최대내약용량으로 결정한 후 나머지 모든 대상자들에게 세포치료제를 뇌에 이식하는 수술을 완료했다.1/2a상 임상시험은 안전성과 탐색적 유효성을 관찰하기 위한 임상시험으로 추적관찰기간 동안 장기적인 안전성과 유효성에 대해 중점적으로 관찰할 계획이다.본 임상이 종료되면 차 단계 임상시험에서 더 많은 대상자들에게 세포치료제를 투여한 후 통계적 유효성을 관찰하고 품목허가를 통해 정식으로 파킨슨병 환자들에게 뇌이식용 세포치료제를 공급할 수 있다.본 임상시험에 사용되는 세포치료제는 인간 배아줄기세포에서 분화시켜 만든 도파민 세포로 파킨슨병 환자에서 소실되는 도파민 신경세포를 직접 대체해주는 근본적 치료기전을 가지고 있다.에스바이오메딕스 관계자는 "현재 미국과 유럽을 중심으로 2개의연구팀에서 유사한 임상연구를 진행 중이고 미국 팀의 경우 작년 하반기 1상 임상연구를 통해 안전성을 보고한 바 있다"며 "이번 파킨슨병의 뇌이식 임상시험에서 성공적인 연구결과가 나타날 경우 일시적으로 파킨슨병 증상만을 완화시키는 현재의 약물치료 요법이나 뇌심부자극수술과 같은 기존 치료법을 뛰어넘는 근본적이고 획기적인 치료법이 될 수 있을 것"이라고 밝혔다.

줄기세포 치료제 개발 및 제조 전문업체. 체세포, 면역세포, 성체줄기세포 및 배아줄기세포 등 다양한 종류의 세포를 이용하여 치료제를 개발 중. 2010년 5월 식품의약품안전처의 제조품목허가를 획득한 여드름 흉터 치료제 '큐어스킨주(자가유래피부섬유아세포)’의 제조 및 판매를 진행하고 있으며, 파킨슨병 치료제 'TED-A9(배아줄기세포)', 중증하지허혈 치료제 'FECS-Ad(동종지방유래 중간엽 줄기세포 집합체', 척수손상 치료제 'TED-N(배아줄기세포), 눈가주름 치료제 'FECS-DF(자가피부유래섬유아세포 집합체) 등의 파이프라인을 보유.의료기기(HA필러, 보톡스 및 리프팅 실 등) 및 화장품 사업 영위 업체 에스테팜을 종속회사로 보유.
최대주주는 강세일 외(31.67%), 주요주주는 미래에쿼티파트너스(5.90%). 

2022년 연결기준 매출액은 121.13억으로 전년대비 36.59% 증가. 영업이익은 37.48억 적자로 46.26억 적자에서 적자폭 축소. 당기순이익은 47.55억 적자로 52.42억 적자에서 적자폭 축소.

작년 11월13일 6950원에서 최저점을 찍은 후 올 1월3일 12020원에서 고점을 찍고 밀렸으나 26일 7800원에서 저점을 찍은 모습입니다. 이후 등락을 보이는 가운데 점차 저점과 고점을 높혀오는 중으로, 이제부턴 밀릴때마다 물량 모아둘 기회로 보여집니다.

손절점은 21450원으로 보시고 최대한 저점을 노리시면 되겠습니다. 22300원 전후면 무난해 보이며 분할매수도 고려해 볼수 있겠습니다.목표가는 1차로  24500원 부근에서 한번 차익실현을 고려해 보시고 이후 눌릴시 지지되는 저점에서 재공략 하시면 되겠습니다. 2차는 27000원 이상을 기대 합니다.

감사합니다.